Il Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani (HHS) degli Stati Uniti intende rimuovere le principali barriere regolatorie che ostacolano l’accesso alle terapie cellulari e geniche, con particolare attenzione al trattamento delle malattie rare. Lo ha annunciato il Segretario alla Salute Robert F. Kennedy Jr., intervenuto lo scorso 5 giugno a una tavola rotonda organizzata dalla Food and Drug Administration.
“Continueremo a cercare nuovi modi per accelerare le approvazioni di farmaci e trattamenti per le malattie rare”, ha sottolineato Kennedy Jr. “Faremo degli Stati Uniti il fulcro dell’innovazione biotecnologica”.
Le terapie avanzate, molte delle quali progettate come trattamenti una tantum, rappresentano una svolta clinica per un ampio spettro di patologie genetiche e rare, offrendo in alcuni casi effetti terapeutici duraturi o permanenti. Tuttavia, il loro sviluppo è ancora rallentato da percorsi autorizzativi complessi, da elevati costi di produzione e commercializzazione e da un rapporto rischio-beneficio che richiede valutazioni estremamente rigorose.
Snellire l’iter regolatorio
Kennedy ha ribadito la volontà dell’amministrazione di intervenire sulle principali criticità normative: “Faremo tutto ciò che è in nostro potere per spazzare via le barriere che impediscono a queste soluzioni di arrivare sul mercato.” Il Segretario ha anche anticipato l’intenzione di reindirizzare risorse interne all’HHS, liberate dai recenti tagli di bilancio, per sostenere ricerca, sviluppo e transizione regolatoria di nuovi farmaci ad alta innovazione.
Competizione globale sull’innovazione
L’annuncio arriva in un momento di forte competizione internazionale sul fronte biotech, con Europa e Asia che stanno potenziando gli incentivi e le strutture di valutazione rapida per le terapie avanzate. Gli Stati Uniti puntano dunque a imporre la propria leadership in questo campo, facilitando l’accesso di innovazioni terapeutiche al mercato senza sacrificare gli standard di sicurezza ed efficacia.
