La SMA è una malattia neuromuscolare progressiva severa che può essere fatale. Colpisce circa un bambino ogni 10.000 ed è la causa genetica più comune di mortalità infantile. Roche ha annunciato oggi nuovi dati a lungo termine per risdiplam, provenienti dallo studio registrativo SUNFISH, su un’ampia popolazione di pazienti di età compresa tra 2 e 25 anni con atrofia muscolare…
Leggi
Una delle più grandi innovazioni mediche degli ultimi anni mostra i suoi benefici a lungo termine. Novartis ha presentato oggi nuovi dati che sottolineano i benefici trasformativi e duraturi di onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), terapia genica con somministrazione una tantum essenziale per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA). I dati più recenti di due studi di follow-up a lungo termine (LTFU)…
Leggi
“La carenza di farmaci della classe degli agonisti del GLP1 è da mesi un problema mondiale, non solo italiano ed è legato al continuo aumento della prescrizione di questi farmaci per la loro straordinaria efficacia nel trattamento del diabete mellito e dell’obesità. È necessario che questa situazione venga gestita con chiarezza e professionalità, senza stigmatizzare il paziente obeso e senza…
Leggi
Il mondo della Pediatria italiana ha un nuovo punto di riferimento nel panorama dell’informazione scientifica e sanitaria: nasce Quotidiano Pediatria, un nuovo canale digitale affiancato da una newsletter quotidiana che raggiungerà ogni giorno circa 15mila pediatri. Edito dalla Società Italiana di Comunicazione Scientifica e Sanitaria (Sics) con l’obiettivo di aggiornare e informare puntualmente in maniera precisa e approfondita tutti coloro…
Leggi
Sviluppare vaccini che possano cambiare il corso delle malattie infettive che colpiscono maggiormente le popolazioni dei Paesi più poveri del mondo. Questo l’obiettivo del GSK Vaccines Institute for GlobalHealth (GVGH), inaugurato a Siena a febbraio 2008, e che celebra i primi 15 anni di un modello innovativo che nel tempo ha dimostrato di poter superare le difficoltà legate allo sviluppo…
Leggi
La malattia meningococcica invasiva (Imd), una delle principali cause di meningite e setticemia, è una patologia poco comune ma grave, che può causare complicazioni pericolose per la vita o addirittura la morte, tipicamente tra bambini e adolescenti precedentemente sani. Tra coloro che contraggono la malattia meningococcica, uno su 10 morirà, a volte in sole 24 ore, nonostante il trattamento. Un…
Leggi
L’ipercolesterolemia è un importante fattore di rischio di malattia cardiovascolare aterosclerotica (ASCVD), la principale causa di morte in tutto il mondo. Le linee guida ESC/EAS del 2019 hanno sostanzialmente modificato le raccomandazioni precedenti per il trattamento dell’ipercolesterolemia, introducendo obiettivi più stringenti per tutte le categorie di rischio, ad eccezione dei pazienti a basso rischio. Ciò si basava sull’evidenza che livelli…
Leggi
Leo Pharma e Icon annunciano una partnership strategica per promuovere l’esecuzione di sperimentazione cliniche nell’ambito della dermatologia. La collaborazione si concentrerà sull’avvio e l’esecuzione di studi innovativi nell’ambito della dermatologia medica, per arrivare a mettere a punto uno dei portafogli più efficienti ed efficaci del settore, con l’obiettivo di migliorare la vita dei pazienti con patologie della pelle. La partnership opererà…
Leggi
In totale 106 dossier analizzati, di cui 20 relativi a farmaci orfani, 35 a nuovi principi attivi, 49 a nuove estensioni di indicazioni di prodotti già rimborsati, e 2 ad altre tipologie negoziali. E’ quanto contenuto nel Report di monitoraggio 2022 sulle analisi farmaco-economiche e di impatto sul budget sottomesse all’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) nei Dossier di richiesta della…
Leggi
Sono promettenti i risultati della sperimentazione clinica di un nuovo dispositivo da polso progettato per aiutare a controllare i sintomi della sindrome di Tourette: il sistema ha dimostrato di ridurre significativamente la gravità e la frequenza degli attacchi. Il prototipo, che è stato provato anche dal cantante Lewis Capaldi, recentemente immortalato dalle telecamere durante un concerto in preda ai forti…
Leggi
Un nuovo spray nasale contro il mal di testa arriverà nelle farmacie americane a partire da luglio 2023. La Food and Drug Administration (Fda) statunitense ha infatti concesso il suo disco verde per Zavzpret* (zavegepant), primo spray nasale antagonista del recettore del peptide correlato al gene della calcitonina (CgrpP) per il trattamento acuto dell’emicrania con o senza aura negli adulti.…
Leggi
La terapia sperimentale di combinazione monodose una volta al giorno (1 sola compressa) di macitentan 10 mg e tadalafil 40 mg ha migliorato significativamente l’emodinamica polmonare (flusso sanguigno attraverso i vasi sanguigni polmonari) rispetto alle monoterapie a base di macitentan e tadalafil in pazienti affetti da ipertensione arteriosa polmonare (IAP) con classe funzionale (FC) II o III dell’Organizzazione Mondiale della…
Leggi
L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) sospende l’uso del farmaco antivirale contro Covid-19 molnupiravir. Non sono stati rilevati particolari problemi di sicurezza collegati al trattamento, precisa l’Aifa: la decisione segue il parere negativo formulato dal Chmp dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema) del 24 febbraio scorso, per la mancata dimostrazione di un beneficio clinico in termini di riduzione della mortalità e dei ricoveri…
Leggi
Il National Institute for Health and Care Excellence (Nice) britannico ha raccomandato l’uso del farmaco semaglutide per la perdita di peso. Si tratta di una molecola che sta facendo molto parlare di sé, nata come terapia contro il diabete, ma efficace anche, come tale, per dimagrire. In Italia, è recente l’allerta lanciata dall’Agenzia italiana del farmaco che ha denunciato le…
Leggi
Risultati finali positivi sulla sicurezza a lungo termine di ustekinumab a cinque anni negli adulti con malattia di Crohn attiva di grado da moderato a grave e a quattro anni negli adulti con colite ulcerosa attiva di grado da moderato a grave. E risultati clinici ed endoscopici finali a quattro anni dell’estensione a lungo termine (LTE) dello studio UNIFI che…
Leggi
È una delle malattie più diffuse in Occidente e nel nostro Paese colpisce circa 19 milioni di persone, dal 10 al 50% degli uomini e oltre la metà delle donne. E’ la Malattia venosa cronica (MVC), una patologia caratterizzata da un alterato ritorno del sangue dalla periferia al cuore. Spesso banalizzata e limitata a un semplice disturbo estetico delle gambe,…
Leggi