La FDA approva primo farmaco contro la MASH

La Food and Drug Administration ha approvato il primo farmaco per la terapia della MASH. Rezdiffra – questo il nome commerciale del farmaco – è stato sviluppato dalla biotech Madrigal Pharmaceuticals e ha ottenuto l’autorizzazione accelerata per l’uso negli adulti con steatoepatite associata a disfunzione metabolica. L’approvazione è specifica per le persone affette dalla malattia con fibrosi epatica da moderata…

Leggi

FDA approva prima terapia con cellule T per un tumore solido

La Food and Drug Administration ha dato il via libera alla prima immunoterapia indicata per un tumore solido. Si tratta di Amtagvi (lifileucel), sviluppata da Iovance Biotherapeutics e potrà essere impiegata nel melanoma avanzato con mutazione BRAF V600, dopo un precedente trattamento con un inibitore di PD-1 e un inibitore di BRAF. Il costo per il trattamento una tantum dovrebbe…

Leggi

FDA autorizza dispositivo portatile AI per rilevamento del cancro della pelle

La FDA ha approvato l’ingresso sul mercato di un dispositivo portatile, dotato di intelligenza artificiale (AI), che può essere utilizzato per rilevare il cancro della pelle. Il device è stato messo a punto dalla biotech statunitense DermaSensor. Il dispositivo portatile combina una tecnologia di emissione della luce chiamata “spettroscopia di dispersione elastica (ESS)”, che misura le proprietà fisiche del tessuto,…

Leggi

FDA: nessun legame tra i farmaci GLP-1 e suicidio

Nessuna prova dell’aumento del rischio di suicidio. È questo il primo pronunciamento della FDA in merito all’indagine relativa a un possibile legame tra i farmaci agonisti GLP-1, utilizzati per il trattamento del diabete e dell’obesità, e il suicidio. Insieme ad altri enti regolatori mondiali, tra i quali l’EMA, la FDA ha iniziato lo scorso anno un’indagine della sicurezza di questa…

Leggi

COVID-19: FDA rinnova le linee guida EUA per gli anticorpi monoclonali

La Food and Drug Administration ha pubblicato il documento guida finale per la profilassi del COVID-19 a base di anticorpi monoclonali (mAb) che saranno regolamentati da autorizzazioni per l’uso di emergenza (EUA). Il documento evidenzia la necessità di produrre terapie a base di mAb in grado di adattarsi alle varianti emergenti. Dalla guida iniziale del febbraio 2021, il panorama dell’infezione…

Leggi

FDA: ok a due terapie geniche contro l’anemia falciforme

La FDA ha approvato due terapie geniche per l’anemia falciforme. Si tratta di Casgevy (exa-cel), sviluppato da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, e di Lyfgenia (lovo-cel) di bluebird bio. Casgevy utilizza la tecnologia dell’editing genetico CRISPR per modificare le cellule staminali del midollo osseo prima di reinserirle nel paziente. Negli studi presentati ha ottenuto risultati molto promettenti. Il 94% dei…

Leggi

La FDA apre indagine sul rischio di cancro correlato alle terapie CAR-T

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha avviato un’indagine sulla sicurezza delle immunoterapie a cellule T con recettori chimerici dell’antigene (CAR)- T, sulla base di alcune segnalazioni relative alla comparsa di neoplasie maligne delle cellule T in pazienti che hanno ricevuto queste cure. L’indagine riguarda sei terapie CAR-T dirette contro l‘antigene di maturazione delle cellule B (BCMA) o…

Leggi

La FDA regolamenta la comunicazione sull’uso off label dei farmaci

La FDA ha redatto una bozza di orientamento che fornisce alle aziende le linee guida per comunicare informazioni scientifiche agli operatori sanitari relativamente all’impiego off label dei prodotti medici autorizzati. Questa bozza – resa pubblica il 23 ottobre – si concentra sulla condivisione con gli operatori di fonti come articoli pubblicati su riviste mediche o scientifiche, clinical reference e presentazioni…

Leggi

La FDA approva antidepressivo first-in-class

La Food and Drug Administration ha approvato Exxua (gepirone cloridrato compresse a rilascio prolungato) per gli adulti con disturbo depressivo maggiore. Exxua, agonista selettivo orale del recettore 1A della serotonina (5HT), è il primo antidepressivo approvato con un nuovo meccanismo d’azione che colpisce selettivamente il recettore 1A della serotonina, un regolatore chiave dell’umore e delle emozioni. Il farmaco è stato…

Leggi

Dalla FDA una guida per l’uso dei dati real world

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha pubblicato la bozza finale delle linee guida che le aziende farmaceutiche dovranno seguire per utilizzare le evidenze dei dati “real world” nel processo di revisione regolatoria delle nuove terapie. La FDA definisce i dati real world come “informazioni relative allo stato di salute del paziente e/o alla fornitura di assistenza sanitaria…

Leggi

La FDA approva la prima pillola anticoncezionale senza prescrizione medica

La Food and Drug Administration ha approvato giovedì 13 luglio la prima pillola anticoncezionale da usare senza prescrizione medica. Opill – prodotta dalla pharma irlandese Perrigo -,sarà disponibile in tutto il Paese presso farmacie e supermercati a partire dall’inizio del prossimo anno. Il principio attivo di Opill, norgestrel, è stato approvato come contraccettivo negli Stati Uniti nel 1973, ma non…

Leggi

La FDA autorizza la prima terapia genica a uso topico

La FDA ha approvato la terapia genica Vyjuvek di Krystal Biotech per la cura dell’epidermolisi bollosa distrofica (DEB), una rara malattia genetica caratterizzata da una pelle fragile che può lacerarsi e formare vesciche anche in caso di piccoli attriti meccanici. Si tratta della prima approvazione di una terapia genica a uso topico. Vyjuvek (beremagene geperpavec) potrà essere utilizzato per trattare…

Leggi

FDA, un documento sull’intelligenza artificiale e l’apprendimento automatico nello sviluppo di farmaci

La Food and Drug Administration ha pubblicato un documento aperto alla discussione per delineare le future linee guida sull’intelligenza artificiale (AI) e l’apprendimento automatico (ML) nello sviluppo dei farmaci. Il documento intende avviare una comunicazione con le parti interessate, tra cui l’industria e il mondo accademico, per favorire l’apprendimento e il dibattito reciproci. Le domande – contenute nella sezione B…

Leggi

La FDA pubblica una bozza di linee guida per le sperimentazioni cliniche decentralizzate

La Food and Drug Administration statunitense ha pubblicato una nuova bozza di linee guida per sostenere il ricorso agli studi clinici decentralizzati (DCT) per farmaci e dispositivi. La pubblicazione contiene raccomandazioni per gli sponsor, gli sperimentatori e le altre parti interessate in merito all’implementazione dei DCT nella ricerca. Nei DCT alcune o tutte le attività relative alla sperimentazione clinica si…

Leggi

La FDA traccia un percorso per lo sviluppo di farmaci incentrati sul paziente

La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha pubblicato il quarto e ultimo capitolo di una serie di documenti guida redatti per sostenere lo sviluppo di farmaci incentrati sul paziente. In questo aggiornamento del 2023, l’agenzia regolatoria ribadisce la sua posizione favorevole ai tradizionali disegni degli studi clinici randomizzati, allargando però la propria approvazione anche a novità come i…

Leggi

FDA, 5 decisioni da monitorare nel secondo trimestre 2023

Nei prossimi tre mesi, la FDA deciderà su alcune terapie per patologie che ancora incontrano unmet need dei pazienti: il virus respiratorio sinciziale, la malattia di Duchenne,  la SLA, l’infezione da C.diff, la degenerazione maculare. Ecco dunque le cinque decisioni da tenere d’occhio nel secondo trimestre: Terapia genetica di Sarepta per la distrofia muscolare di Duchenne Nell’ultimo anno, la FDA…

Leggi


SICS Srl | Partita IVA: 07639150965

Sede legale: Via Giacomo Peroni, 400 - 00131 Roma
Sede operativa: Via della Stelletta, 23 - 00186 Roma

Daily Health Industry © 2024