La Food and Drug Administration statunitense ha approvato CT-132. Si tratta della prima terapia digitale – messa a punto dalla biotech USA Click Therapeutics – per la prevenzione dell’emicrania episodica. Sarà disponibile su prescrizione medica per i pazienti di età pari o superiore a 18 anni e potrà essere usata insieme ad altri trattamenti e altre terapie preventive. La decisione…
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La FDA ha deciso di iniziare a sostituire i test sugli animali nello sviluppo di farmaci con “metodi più efficaci e rilevanti per l’uomo”. Tra questi, modelli di intelligenza artificiale e metodi di laboratorio come gli organ – on-chip, che consistono nell’uso di chip tridimensionali per colture cellulari 3D che simulano le attività, la meccanica e la risposta fisiologica di…
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Peter Marks, direttore del Center for Biologics Evaluation and Research della FDA, si è dimesso improvvisamente dalla carica venerdì 28 marzo. Alla base della decisione ci sarebbero dei disaccordi sulla politica vaccinale con il Segretario alla Salute e ai Servizi Umani (HHS), Robert F. Kennedy Jr. Durante la prima amministrazione Trump, Marks è stato regista nel periodo della pandemia dell’operazione…
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Il Senato degli Stati Uniti ha confermato il chirurgo della Johns Hopkins University, Martin Makary, come commissario della Food and Drug Administration (FDA). Makary prenderà dunque il timone di un’agenzia che impiega circa 18.000 persone e che –con molte probabilità- sarà sottoposta a un’opera di sfoltimento, sulla base delle linee guida per gli enti pubblici dettate dal presidente Trump all’indomani…
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La definizione di un’indicazione terapeutica formulata dalle agenzie di regolamentazione è un elemento decisivo per l’autorizzazione all’immissione in commercio dei medicinali e per l’accesso dei pazienti alle cure. Secondo alcuni studi, le indicazioni oncologiche concesse dall’Agenzia europea per i medicinali (Ema) e dalla Food and Drug Administration (Fda) statunitense nel periodo tra il 1999 e il 2008 sono clinicamente diverse in…
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In attesa dell’insediamento del commissario designato Marty Makary, l’interim della direzione della FDA è stato affidato a Sara Brenner, Chief Medical Officer per la diagnostica in vitro e direttore associato per i medical affairs dell’agenzia. La notizia non è stata ancora ufficializzata dall’ente regolatorio statunitense, a causa del blocco temporaneo delle comunicazioni sanitarie imposto dal Dipartimento della Salute e dei…
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50 a 46. Per quattro approvazioni di differenza la FDA vince il “confronto” 2024 con l’EMA. L’ente regolatorio statunitense ha infatti dato il via libera a 50 nuovi farmaci, mentre l’agenzia europea si è fermata a 46. Sono i dati che emergono dagli elenchi pubblicati da EMA e FDA il 15 gennaio. L’ente regolatorio statunitense ha tuttavia fatto registrare una…
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La FDA ha pubblicato una bozza di linee guida per regolamentare l’uso dell’intelligenza artificiale (IA) a supporto delle decisioni regolatorie relative alla sicurezza, efficacia e qualità di farmaci e prodotti biologici. Si tratta della prima indicazione ufficiale dell’agenzia sull’uso dell’IA per lo sviluppo di questi prodotti. “La Fda – ha dichiarato il commissario dell’ente regolatorio, Robert M. Califf – è impegnata…
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La FDA ha pubblicato una nuova bozza di linee guida per il programma di approvazione accelerata dei farmaci. Il documento prevede un processo più snello per rendere più rapida l’immissione in commercio di nuovi farmaci che rispondano a esigenze mediche insoddisfatte per patologie gravi. La guida delinea i requisiti per i due tipi di endpoint necessari per ottenere l’approvazione accelerata.…
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La FDA ha pubblicato l’atteso aggiornamento delle linee guida sugli studi clinici. L’ente regolatorio americano ha prodotto un documento maggiormente orientato, rispetto al passato, alle evidenze real world, affinché sempre più pazienti possano accedere alle nuove terapie. Ma, soprattutto, la bozza pubblicata dà nuove indicazione su come gli sponsor delle sperimentazioni debbano lavorare – attraverso l’elaborazione di Piani di Azione…
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Venerdì 12 aprile un comitato consultivo della FDA ha votato all’unanimità a favore della considerazione della malattia minima residua (MRD) come endpoint surrogato per consentire l’approvazione accelerata di nuove terapie per la cura del mieloma multiplo. Poiché negli studi clinici gli endpoint surrogati vengono letti più rapidamente rispetto a quelli clinici tradizionali – come ad esempio la sopravvivenza libera da…
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La FDA ha autorizzato BrainStorm Cell Therapeutics ad avviare uno studio di conferma di Fase IIIb relativo a NurOwn (debamestrocel), il suo candidato principale per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Per NurOwn si tratta a tutti gli effetti di una “seconda opportunità”, giacché aveva fallito in un precedente studio di Fase III. Il via libera dell’ente regolatorio statunitense è inquadrato…
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La Food and Drug Administration ha approvato il primo farmaco per la terapia della MASH. Rezdiffra – questo il nome commerciale del farmaco – è stato sviluppato dalla biotech Madrigal Pharmaceuticals e ha ottenuto l’autorizzazione accelerata per l’uso negli adulti con steatoepatite associata a disfunzione metabolica. L’approvazione è specifica per le persone affette dalla malattia con fibrosi epatica da moderata…
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La Food and Drug Administration ha dato il via libera alla prima immunoterapia indicata per un tumore solido. Si tratta di Amtagvi (lifileucel), sviluppata da Iovance Biotherapeutics e potrà essere impiegata nel melanoma avanzato con mutazione BRAF V600, dopo un precedente trattamento con un inibitore di PD-1 e un inibitore di BRAF. Il costo per il trattamento una tantum dovrebbe…
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La FDA ha approvato l’ingresso sul mercato di un dispositivo portatile, dotato di intelligenza artificiale (AI), che può essere utilizzato per rilevare il cancro della pelle. Il device è stato messo a punto dalla biotech statunitense DermaSensor. Il dispositivo portatile combina una tecnologia di emissione della luce chiamata “spettroscopia di dispersione elastica (ESS)”, che misura le proprietà fisiche del tessuto,…
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Nessuna prova dell’aumento del rischio di suicidio. È questo il primo pronunciamento della FDA in merito all’indagine relativa a un possibile legame tra i farmaci agonisti GLP-1, utilizzati per il trattamento del diabete e dell’obesità, e il suicidio. Insieme ad altri enti regolatori mondiali, tra i quali l’EMA, la FDA ha iniziato lo scorso anno un’indagine della sicurezza di questa…
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