La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha pubblicato la bozza finale delle linee guida che le aziende farmaceutiche dovranno seguire per utilizzare le evidenze dei dati “real world” nel processo di revisione regolatoria delle nuove terapie. La FDA definisce i dati real world come “informazioni relative allo stato di salute del paziente e/o alla fornitura di assistenza sanitaria…
Leggi
La Food and Drug Administration ha approvato giovedì 13 luglio la prima pillola anticoncezionale da usare senza prescrizione medica. Opill – prodotta dalla pharma irlandese Perrigo -,sarà disponibile in tutto il Paese presso farmacie e supermercati a partire dall’inizio del prossimo anno. Il principio attivo di Opill, norgestrel, è stato approvato come contraccettivo negli Stati Uniti nel 1973, ma non…
Leggi
La FDA ha approvato la terapia genica Vyjuvek di Krystal Biotech per la cura dell’epidermolisi bollosa distrofica (DEB), una rara malattia genetica caratterizzata da una pelle fragile che può lacerarsi e formare vesciche anche in caso di piccoli attriti meccanici. Si tratta della prima approvazione di una terapia genica a uso topico. Vyjuvek (beremagene geperpavec) potrà essere utilizzato per trattare…
Leggi
La Food and Drug Administration ha pubblicato un documento aperto alla discussione per delineare le future linee guida sull’intelligenza artificiale (AI) e l’apprendimento automatico (ML) nello sviluppo dei farmaci. Il documento intende avviare una comunicazione con le parti interessate, tra cui l’industria e il mondo accademico, per favorire l’apprendimento e il dibattito reciproci. Le domande – contenute nella sezione B…
Leggi
La Food and Drug Administration statunitense ha pubblicato una nuova bozza di linee guida per sostenere il ricorso agli studi clinici decentralizzati (DCT) per farmaci e dispositivi. La pubblicazione contiene raccomandazioni per gli sponsor, gli sperimentatori e le altre parti interessate in merito all’implementazione dei DCT nella ricerca. Nei DCT alcune o tutte le attività relative alla sperimentazione clinica si…
Leggi
La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha pubblicato il quarto e ultimo capitolo di una serie di documenti guida redatti per sostenere lo sviluppo di farmaci incentrati sul paziente. In questo aggiornamento del 2023, l’agenzia regolatoria ribadisce la sua posizione favorevole ai tradizionali disegni degli studi clinici randomizzati, allargando però la propria approvazione anche a novità come i…
Leggi
Nei prossimi tre mesi, la FDA deciderà su alcune terapie per patologie che ancora incontrano unmet need dei pazienti: il virus respiratorio sinciziale, la malattia di Duchenne, la SLA, l’infezione da C.diff, la degenerazione maculare. Ecco dunque le cinque decisioni da tenere d’occhio nel secondo trimestre: Terapia genetica di Sarepta per la distrofia muscolare di Duchenne Nell’ultimo anno, la FDA…
Leggi
La Food and Drug Administration ha riunito la scorsa settimana un gruppo di consulenti per fare il punto su tofersen, farmaco sviluppato da Biogen per i pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) da superossido dismutasi 1 (SOD1). Il principale studio clinico volto a dimostrare i vantaggi di tofersen non ha offerto risultati migliori rispetto al placebo nel rallentare il…
Leggi
Dopo oltre un decennio, la Food and Drug Administration ha approvato un nuovo antimicotico, destinato ai pazienti affetti da candidemia e candidosi invasiva. Il farmaco – che viene somministrato per via iniettiva – si chiama Rezzayo ed è stato sviluppato da Cidara Therapeutics. Melinta Therapeutics, che ha acquisito i diritti per la terapia antimicotica negli Stati Uniti lo scorso anno,…
Leggi
La Food and Drug Administration ha autorizzato Intellia Therapeutics ad avviare negli Stati Uniti la sperimentazione sull’uomo di un farmaco CRISPR sperimentale per una malattia rara, l’ angioedema ereditario. Intellia sta studiando NTLA-2002 – questo il nome del candidato farmaco – in una fase iniziale condotta a oggi nei Paesi Bassi, nel Regno Unito e in Nuova Zelanda. NTLA-2002 è…
Leggi
La FDA ha pubblicato le linee guida dell’International Council for Harmonisation (ICH) sull’uso della produzione continua dei farmaci. Questa pubblicazione contiene le misure che l’ente regolatorio statunitense ha individuato per facilitare la transizione dell’industria farmaceutica verso l’adozione di pratiche di produzione a flusso continuo. Pur non essendo vincolante, il documento fa anche una panoramica di considerazioni normative e scientifiche necessarie…
Leggi
La Food and Drug Administration ha approvato venerdì 17 febbraio il primo farmaco contro l’atrofia geografica, una forma comune e irreversibile di patologia oculare che causa la perdita della vista. L’atrofia geografica è innescata dalla degenerazione maculare legata all’età e rappresenta una delle principali cause di perdita della vista negli anziani. Il danno alla macula, la parte dell’occhio responsabile della…
Leggi
La FDA sta valutando la possibilità di passare a un processo annuale di aggiornamento dei vaccini COVID-19 per adeguarli ai ceppi di coronavirus circolanti, come già avviene per quelli contro l’influenza. La proposta – avanzata da uno staff di consulenti dell’agenzia – prevede che la popolazione riceva ogni autunno una dose di un vaccino anti COVID-19 adattato alle varianti virali…
Leggi
Tzield (teplizumab-mzwv) di Provention Bio – il primo farmaco in grado di ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1 stadio 3 in pazienti di età superiore agli otto anni con diabete di tipo 1 stadio 2 – è stato approvato dalla FDA nello scorso fine settimana. “L’approvazione odierna di una terapia di prima categoria aggiunge una nuova importante opzione terapeutica…
Leggi
Dopo un lungo percorso pieno di controlli e di incertezze, Relyvrio (AMX0035) – il farmaco contro la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) di Amylyx – ha finalmente ottenuto l’approvazione della FDA. Relyvrio è stato approvato per il trattamento della SLA negli adulti. Si tratta del primo farmaco contro la patologia neurodegenerativa che ha determinato, in uno studio clinico randomizzato, un significativo rallentamento…
Leggi
La Food and Drug Administration (FDA) e i National Institutes of Health (NIH) statunitensi hanno annunciato un partenariato pubblico-privato, il Critical Path for Rare Neurodegenerative Diseases (CP-RND), per sviluppare trattamenti per la cura delle malattie neurodegenerative, La collaborazione si focalizzerà sullo sviluppo di farmaci incentrati sui pazienti e sull’utilizzo della piattaforma RDCA-DAP (Rare Disease Cures Accelerator-Data and Analytics Platform), finanziata…
Leggi