Le malattie rare rappresentano una delle sfide più complesse e al tempo stesso più emblematiche della medicina moderna. Oggi oltre il 30% della pipeline mondiale dell’industria farmaceutica – pari a 7.721 progetti di Ricerca e Sviluppo – è focalizzato su nuove cure destinate ai 350 milioni di persone che nel mondo convivono con una patologia rara. A sottolinearlo è il…
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Garantire equità, continuità assistenziale e accesso alle terapie innovative. È questo l’impegno di AIFA nei confronti dei cittadini italiani affetti da malattie rare. “Le malattie rare, nel loro insieme, riguardano oltre 2 milioni di cittadini in Italia e circa 30 milioni in Europa. Si tratta spesso di patologie croniche e invalidanti, per le quali il tempo medio per arrivare a…
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Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo raccomandando il rinnovo con validità illimitata dell’autorizzazione all’immissione in commercio di Strimvelis, terapia genica approvata per la prima volta in Europa nel 2016 per il trattamento dei pazienti affetti da ADA-SCID che non dispongono di un donatore familiare compatibile di…
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Bristol Myers Squibb ha annunciato dati positivi per iza-bren, un farmaco sperimentale contro il carcinoma mammario triplo-negativo avanzato, sviluppato in Cina e preso in licenza dalla pharma statunitense nel 2023. Lo studio, condotto su pazienti la cui malattia era progredita dopo trattamenti precedenti, ha mostrato un miglioramento significativo sia della sopravvivenza libera da progressione, sia della sopravvivenza globale rispetto alla…
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Boehringer Ingelheim rafforza la pipeline in immunologia con un accordo che potrà arrivare fino a 500 milioni di dollari con la biotech britannica Sitryx. L’intesa riguarda un programma basato su una famiglia di small molecule per il trattamento di malattie autoimmuni e infiammatorie, fondato su un meccanismo d’azione innovativo e non divulgato. L’operazione prevede un pagamento upfront, seguito da ulteriori…
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Novartis amplia la sua rete produttiva negli Stati Uniti con un nuovo impianto per terapie con radioligandi (RLT) a Denton, Texas, la cui operatività è prevista entro il 2028. Il sito, di circa 4.275 metri quadrati, diventerà il quinto stabilimento statunitense dedicato alla produzione di radiofarmaci, dopo le strutture realizzate in New Jersey, Indiana, California e Florida. Anche l’impianto di…
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GSK acquisisce la biotech canadese 35Pharma per 950 milioni di dollari e mette le mani su HS235, un farmaco sperimentale per l’ipertensione arteriosa polmonare considerato dall’azienda una potenziale terapia best-in-class. Il nuovo CEO Luke Miels, che ha preso il timone dell’azienda da Emma Walmsley all’inizio dell’anno, punta a rafforzare rapidamente la pipeline di GSK attraverso acquisizioni strategiche. L’accordo con 35Pharma…
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Ancora evidenze positive per orforglipron, la piccola molecola orale agonista del recettore GLP-1 di Eli Lilly sperimentata nel trattamento del diabete di tipo 2, Nello studio di Fase III ACHIEVE-3 – il primo “testa-a-testa” che ha valutato sicurezza ed efficacia di orforglipron rispetto a semaglutide orale in adulti con diabete di tipo 2 non adeguatamente controllato con metformina – orforglipron…
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In occasione della Conference on Retroviruses and Opportunistic Infections (CROI 2026), che si è svolta a Denver (USA) dal 22 al 25 febbraio, Gilead Sciences ha annunciato la presentazione dei nuovi dati di fase III degli studi ARTISTRY 1 e ARTISTRY 2. I risultati mostrano che il passaggio a un regime sperimentale in singola compressa contenente bictegravir 75 mg e…
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Oltre 7 milioni di italiani si prendono cura regolarmente di un familiare con disabilità, fragilità o malattia cronica. Sono i caregiver, e circa il 75%, una schiacciante maggioranza, è composta da donne. Non mancano i giovani, che spesso si fanno carico dell’invecchiamento di nonni (42%) e genitori (30%) in un Paese sempre più anziano. Su Amazon Prime Video arriva Parole…
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Quindici Stati a guida democratica hanno citato in giudizio il Department of Health and Human Services (HHS) e i CDC statunitensi per contestare la recente revisione del calendario vaccinale infantile e la riforma del comitato consultivo sui vaccini ACIP. La causa è stata presentata da 14 procuratori generali e dal Governatore della Pennsylvania, e cita come responsabili il segretario Robert…
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L’Europa accelera sui vaccini contro l’influenza. A pochi giorni dall’appello dell’Organizzazione mondiale della sanità (OMS) sui benefici di formulazioni più efficaci e ad ampio spettro, la Commissione europea ha annunciato uno stanziamento di 225 milioni di euro per sostenere lo sviluppo di vaccini antinfluenzali di nuova generazione. Le risorse saranno allocate attraverso un modello di appalto pre-commerciale, strumento pensato per…
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Dopo mesi di tentativi infruttuosi di trovare un acquirente, BioMarin ha deciso di ritirare dal mercato Roctavian, la terapia genica per l’emofilia A approvata nel 2023. L’operazione comporta oneri stimati in circa 240 milioni di dollari nel quarto trimestre 2025. La decisione segue un percorso già tracciato dall’azienda: dalla metà del 2024 lo stabilimento di produzione di Roctavian era stato…
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Una nuova possibile arma nella lotta all’obesità arriva dalla Cina. Novo Nordisk ha annunciato martedì 24 febbraio che il suo farmaco sperimentale a tripla azione, UBT251, ha consentito ad alcuni pazienti in uno studio di Fase 2 di perdere fino al 20% del peso corporeo. Lo studio, condotto in collaborazione con il partner locale United Biotechnology (UBT) a Guangdong, ha…
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MSD riorganizza il proprio business farmaceutico in due Business Unit distinte: una dedicata all’oncologia, l’altra ai farmaci specialistici, vaccini e alle malattie infettive (Specialty, Pharma and infectious Diseases Business). La nuova divisione oncologica – guidata da Jannie Oosthuizen, che assume la carica di Executive Vice President e President, Oncology and MSD International– gestirà Keytruda e gli altri farmaci antitumorali, con…
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La Food and Drug Administration mette a punto un nuovo percorso regolatorio per favorire lo sviluppo di terapie personalizzate destinate a pazienti con malattie ultra-rare, per le quali gli studi clinici randomizzati tradizionali risultano spesso impraticabili. Con una nuova bozza di linee guida, l’agenzia dettaglia il cosiddetto plausible mechanism pathway, già anticipato nei mesi scorsi dai vertici FDA, che consente…
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