La Commissione Europea ha approvato due nuove indicazioni per upadacitinib: per il trattamento di pazienti adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con alopecia areata grave (15 mg e 30 mg, una volta al giorno), e per il trattamento di pazienti adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con vitiligine non segmentale…
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La Commissione Europea ha approvato ensitrelvir (Zokovea), di Shionogi, per la profilassi post-esposizione (PEP) al COVID-19 negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 12 anni. Ensitrelvir è la prima terapia antivirale orale autorizzata nell’UE per la profilassi post-esposizione da COVID-19. La decisione europea è supportata dai risultati dello studio multicentrico globale di Fase III – in…
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Una risposta scientificamente corretta non è necessariamente una buona risposta sanitaria. Può utilizzare dati esatti, citare fonti appropriate e non contenere alcun errore evidente, ma lasciare comunque il destinatario senza capire cosa sia realmente importante, quanto debba preoccuparsi o quale sia il passo successivo. È su questa distinzione che si concentra una Perspective pubblicata il 15 settembre da Nature Human…
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I vertici di nove grandi gruppi farmaceutici europei hanno pubblicato oggi sui loro siti ufficiali una lettera aperta rivolta all’Unione Europea, chiedendo più investimenti, tempi più rapidi per gli studi clinici e interventi su alcuni degli elementi che, a loro giudizio, condizionano la capacità del settore di sviluppare e rendere disponibili nuovi farmaci. A firmare l’appello sono AstraZeneca, Boehringer Ingelheim,…
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La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio per Ubeslo (obicetrapib 10 mg in monoterapia) ed Evlarco (associazione a dose fissa di 10 mg di obicetrapib più 10 mg di ezetimibe) per il trattamento di pazienti con ipercolesterolemia primaria, sia eterozigote familiare sia non familiare, o dislipidemia mista. Si tratta della prima approvazione regolatoria al mondo per obicetrapib. Il…
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L’Europa torna a essere terra di investimenti per la produzione di principi attivi farmaceutici (API). A segnalarlo è GlobalData, che nel suo report mensile Bio/Pharmaceutical Outsourcing dà conto di una serie di operazioni messe in campo dalle organizzazioni di sviluppo e produzione a contratto (CDMO) per aumentare la capacità produttiva nel Continente. Alla base del fenomeno ci sarebbero due fattori:…
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Novartis ha annunciato i risultati preliminari degli Studi di Fase III REMODEL-1 e REMODEL-2 che valutano remibrutinib, un potente e altamente selettivo inibitore orale della tirosin-chinasi di Bruton (BTK), nella Sclerosi Multipla Recidivante. Il farmaco si è dimostrato efficace nel ridurre le recidive e l’attività di malattia, con segnali favorevoli anche sulla progressione della disabilità e ha mostrato un profilo…
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In occasione del Capital Markets Day, che si è tenuto il 21 settembre a Londra, Novo Nordisk ha presentato agli investitori il nuovo corso della società. A pochi giorni dalla presentazione del rebranding e della nuova organizzazione aziendale, il CEO Mike Doustdar ha illustrato gli obiettivi per i prossimi anni: costruire una pipeline più ampia e diversificata e accompagnare la…
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L’adozione dell’intelligenza artificiale nelle organizzazioni sanitarie starebbe procedendo più rapidamente della capacità di censire e governare gli strumenti effettivamente utilizzati. È quanto emerge da un’indagine condotta da Vanson Bourne per Imprivata su 250 responsabili statunitensi di identity security e AI strategy, secondo la quale il 72% delle organizzazioni coinvolte segnala la presenza di tool o agenti introdotti senza una formale…
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Il problema delle hallucination potrebbe rappresentare soltanto una parte del rischio legato all’utilizzo dell’intelligenza artificiale per cercare informazioni sanitarie. Un nuovo studio pubblicato il 16 settembre dal Journal of Medical Internet Research suggerisce infatti che l’utilizzo ripetuto possa modificare anche il modo in cui gli utenti valutano la qualità delle risposte, rendendoli progressivamente meno capaci di distinguere un output corretto…
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L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di eplontersen per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina nei pazienti adulti con polineuropatia (ATTRv-PN) di stadio 1 o 2, una patologia che in Italia colpisce circa 600 persone ogni anno. Il trattamento può essere auto-somministrato una volta al mese mediante un dispositivo auto-iniettore. Eplontersen è un oligonucleotide antisenso coniugato…
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il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’approvazione di ocrelizumab per infusione endovenosa per il trattamento di bambini e adolescenti con sclerosi multipla recidivante (SMR) dai 10 anni in su,. La decisione finale da parte della Commissione Europea è attesa a breve. Negli Stati Uniti la FDA ha approvato ocrelizumab…
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Gli Stati Uniti stanno valutando regole che potrebbero lasciare alle aziende farmaceutiche americane maggiore libertà nel concludere accordi di licensing con le pharma cinesi. Secondo quanto riferisce Reuters, il Dipartimento del Tesoro sta lavorando a un quadro che consentirebbe gli investimenti in nuovi farmaci sviluppati in Cina, con possibili esclusioni per programmi legati a patogeni o biotecnologie potenzialmente utilizzabili come…
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La FDA ha approvato Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf), la terapia genica sviluppata da Ultragenyx per il trattamento della sindrome di Sanfilippo di tipo A, o mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS IIIA). Si tratta della prima terapia modificante la malattia approvata per questa rara patologia neurodegenerativa genetica. La sindrome di Sanfilippo di tipo A è una malattia ereditaria che provoca un progressivo…
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Anthropic porta l’intelligenza artificiale fuori dallo schermo e dentro il laboratorio. La società statunitense ha realizzato un wet lab – un laboratorio nel quale si svolgono materialmente esperimenti biologici e chimici – nella Bay Area, in California. La notizia è stata riportata da Reuters. Nel wet lab Anthropic condurrà esperimenti biologici fisici, con l’obiettivo di espandersi ulteriormente nel settore delle…
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Il nuovo sistema europeo di Health Technology Assessment è entrato nella fase in cui idossier comuni iniziano a incontrare le decisioni nazionali. Un caso emblematico è quello di onasemnogene abeparvovec (Itvisma, di Novartis) per la somministrazione intratecale nella SMA 5q, autorizzato dalla Commissione europea il 30 giugno e oggetto di un Joint Clinical Assessment (JCA) condotto dalle autorità competenti di…
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