Secondo un recente rapporto pubblicato da GlobalData, “Myasthenia Gravis – Opportunity Assessment and Forecast”, il mercato della miastenia grave (MG) nei sette principali mercati (7MM: Francia, Germania, Italia, Giappone, Spagna, Regno Unito e Stati Uniti) è destinato a crescere a un tasso annuo composto del 5,3%, passando da 6,1 miliardi di dollari nel 2024 a 10,3 miliardi di dollari nel 2034.
Questa crescita sarà trainata da un aumento dei casi diagnosticati e dall’introduzione di sette prodotti in fase avanzata di sviluppo: CRD-1, Descartes-08, Imaavy, gefurulimab (nipocalimab), inebilizumab, la terapia combinata pozelimab + cemdisiran e telitacicept.
I regimi di trattamento della MG sono determinati dalla classificazione dello stato clinico e dello stato autoanticorpale del paziente. Dal punto di vista della presentazione clinica, i pazienti con MG oculare mostrano sintomi limitati ai muscoli oculari mentre quelli con MG generalizzata mostrano sintomi che coinvolgono gruppi muscolari più ampi. I pazienti possono anche essere raggruppati in base alla presenza o assenza degli autoanticorpi anti-AChR e anti-MuSK, o anti-LRP4 che si trovano spesso nel siero di soggetti con MG. Esiste anche una popolazione di MG sieronegativa senza anticorpi rilevabili, che potenzialmente coinvolge anticorpi sconosciuti o meccanismi diversi. Attualmente vengono utilizzate quattro categorie principali di trattamento nella MG: corticosteroidi, immunosoppressori, inibitori dell’acetilcolinesterasi e anticorpi monoclonali. La scelta del trattamento dipende dallo stadio della malattia del paziente, dalla progressione e dallo stato refrattario. Nonostante le differenze nella presentazione clinica della MG, l’obiettivo dell’attuale farmacoterapia è quello di ridurre l’impatto della malattia sulla qualità della vita con i trattamenti di prima linea che rallentano la progressione della malattia e le terapie modificanti la malattia (DMT) che mirano ad arrestare la progressione. Attualmente non esistono terapie curative per la MG.
Inizialmente, alla maggior parte dei pazienti vengono prescritti corticosteroidi o inibitori dell’acetilcolinesterasi, con il corticosteroide prednisone e l’inibitore dell’acetilcolinesterasi piridostigmina che sono le terapie più prescritte. Anche immunosoppressori come azatioprina e ciclosporina vengono utilizzati per il loro effetto “risparmiatore di steroidi”, poiché l’uso a lungo termine di steroidi è associato a gravi effetti collaterali. Il trattamento con steroidi, inibitori dell’acetilcolinesterasi e immunosoppressori è sufficiente per i pazienti con MG non refrattaria.
La gestione della MG refrattaria comporta terapie più aggressive e mirate rispetto ai casi non refrattari, riflettendo la necessità di interventi avanzati quando i trattamenti standard falliscono. I trattamenti per la MG refrattaria possono comportare l’uso di DMT come gli anticorpi monoclonali (mAb). Sei DMT attualmente disponibili sono ufficialmente approvati per il trattamento della MG: tre inibitori del complemento 5 e tre inibitori del recettore FcRn. Sebbene questi agenti abbiano un’elevata efficacia ed effetti collaterali da lievi a moderati, la loro fascia di prezzo rende il trattamento inaccessibile per la maggior parte dei pazienti con MG e, sebbene siano altamente efficaci, sono molto specifici e hanno quindi un’efficacia limitata in soggetti con situazioni anticorpali diverse. Ad esempio, ai pazienti AChR-positivi vengono solitamente prescritti inibitori FcRn come Vyvgart (efgartigimod alfa) di Argenx SE o inibitori del complemento 5 come Soliris (eculizumab) di Alexion Pharmaceuticals, poiché entrambe le classi hanno un’efficacia limitata nei pazienti MuSK. Dei sette agenti in fase avanzata di sviluppo, si prevede che sei di essi – CRD-1, Descartes-08, Imaavy, inebilizumab, la terapia combinata pozelimab + cemdisiran e telitacicept – verranno utilizzati in pazienti con stati anticorpali multipli. Questo segnala un cambiamento nel paradigma di trattamento verso terapie più mirate.
di GlobalData Healthcare
(Versione italiana Quotidiano Sanità/Popular Science/Nutri e Previeni/Daily Health Industry)
