Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha dato parere positivo per l’approvazione di efgartigimod alfa 1000 mg per iniezione sottocutanea (SC) come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) attiva progressiva o recidivante dopo un precedente trattamento con corticosteroidi o immunoglobuline.
Efgartigimod è un frammento di anticorpo progettato per ridurre gli anticorpi patogeni di immunoglobulina G (IgG), legandosi al recettore neonatale Fc e bloccando il processo di riciclo delle IgG
“La poliradicolonevrite demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) è la più comune tra le neuropatie infiammatorie rare – osserva Chiara Briani, Presidente dell’Associazione italiana per lo studio del Sistema Nervoso Periferico (ASNP) – I pazienti possono sperimentare debolezza e perdita di sensibilità che possono essere lentamente progressive (della durata di almeno due mesi) oppure recidivanti-remittenti, con progressiva disabilità funzionale, che può influenzare la mobilità, l’equilibrio e le attività quotidiane. Per tenere sotto controllo questa patologia è importante la diagnosi tempestiva e una terapia precoce. Negli ultimi anni vi è stata un’intensa attività di ricerca per comprendere meglio i meccanismi sottostanti alla CIDP e per sviluppare nuove terapie mirate.”
Efgartigimod alfa per iniezione sottocutanea è disponibile in fiala o siringa preriempita e può essere somministrato da un paziente, da un caregiver o da un operatore sanitario. Il trattamento viene iniziato con una somministrazione settimanale e può essere adattato ad un regime a settimane alterne, in base alla valutazione clinica.
Nello studio ADHERE, il 66,5% (214/322) dei pazienti trattati con efgartigimod alfa, indipendentemente dal trattamento precedente, ha dimostrato un miglioramento clinico, anche nella mobilità, nelle funzioni e nella forza.
Lo studio ha raggiunto l’endpoint primario (p<0,0001) dimostrando una riduzione del 61% (HR: 0,39 95% CI: 0,25; 0,61) del rischio di ricaduta rispetto al placebo.
ADHERE ha anche fatto registrare miglioramenti funzionali nell’INCAT (Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment) disability score (>1 punto), nella capacità di presa (>17 kPa) e nella scala I-RODS (>8 punti) alla settimana 36 rispetto al basale all’inizio della fase di sospensione della cura standard. I risultati relativi alla sicurezza sono stati generalmente coerenti con il profilo di sicurezza noto di efgartigimod alfa in studi clinici precedenti.
Attualmente, efgartigimod alfa è indicato come trattamento aggiuntivo alla terapia standard per i pazienti adulti affetti da miastenia gravis generalizzata (gMG) e positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR).
