Celgene, all’EMA il dossier su luspatercept

30 Aprile, 2019 nessun commento


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Tre settimane dopo aver presentato luspatercept alla FDA per l’approvazione, Celgene ha consegnato il dossier anche all’EMA.

Le richieste derivano dai risultati di uno studio di fase 3 in cui il farmaco, sviluppato con Acceleron, ha ridotto la dipendenza dei pazienti beta-talassemici dalle trasfusioni di sangue.

Celgene e Acceleron stanno cercando le autorizzazioni per luspatercept in USA e in UE sia per il trattamento di pazienti con anemia legata alla beta-talassemia, sia per le sindromi mielodisplastiche (MDS), un gruppo di malattie tumorali in cui i globuli rossi immaturi nel midollo osseo non si sviluppano completamente.

Nello specifico, i due partner stanno esaminando pazienti con entrambi i disturbi del sangue trattati con trasfusioni di globuli rossi. Sebbene queste trasfusioni siano un trattamento salva-vita, possono portare a un sovraccarico di ferro che può causare patologie e abbreviare la vita di un paziente.

“Trattando l’anemia associata e riducendo il carico di trasfusioni, luspatercept può diventare un’importante opzione terapeutica per i pazienti affetti da queste gravi patologie”, ha detto il Chief Medical Officer di Celgene, Jay Backstrom

A dicembre, le due aziende hanno rivelato i dati di uno studio di fase 3 su 336 pazienti. Esso ha dimostrato che circa un quinto dei pazienti con beta talassemia che assumevano luspatercept ogni tre settimane aveva ottenuto una diminuzione del 33% del carico trasfusionale durante le settimane 13-24 dello studio. Nel gruppo placebo la percentuale era solo del 5%.

Questi dati hanno fatto seguito ai risultati annunciati a giugno di un secondo studio di fase 3 in pazienti con MDS.

Celgene e alcuni analisti ritengono che questi dati suggeriscono che luspatercept potrebbe incassare fino a circa 2 miliardi di dollari.

Celgene ha acquisito i diritti su luspatercept, noto come ACE-536, sborsando nel 2011 25 milioni di dollari in anticipo e impegnandosi fino a 217 milioni di dollari in milestones normative e commerciali.

Il farmaco aiuta le cellule del sangue immature a svilupparsi in globuli rossi per ridurre o eliminare la necessità di trasfusioni di sangue.

 

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