Il CHMP dell’EMA ha raccomandato l’approvazione del regime ad alto dosaggio di nusinersen per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 5q, la forma più comune della malattia, che rappresenta circa il 95% dei casi. La parola passa ora alla Commissione Europea, la cui decisione è attesa a gennaio 2026. Il parere positivo del CHMP si basa sui dati…
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La Fondazione Telethon si avvicina a un traguardo storico: portare in Europa la prima terapia genica destinata alla sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS). Il CHMP dell’EMA ha infatti raccomandato l’approvazione di Waskyra (etuvetidigene autotemcel) – messa a punto dai ricercatori della Fondazione italiana – per pazienti di età pari o superiore a sei mesi affetti da questa rara malattia immuno-ematologica. “Questo…
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Johnson & Johnson accelera sull’oncologia di nuova generazione. Il gruppo americano ha annunciato l’acquisizione della biotech statunitense Halda Therapeutics per circa 3 miliardi di dollari in contanti, un’operazione che segna un ulteriore rafforzamento del portafoglio R&D nelle terapie mirate per i tumori solidi. Una piattaforma innovativa: le chimere RIPTAC Halda è considerata una delle realtà più promettenti nell’oncologia di prossima…
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GSK e la Fleming Initiative hanno annunciato sei nuovi importanti programmi di ricerca, denominati “Grand Challenges“, che sfruttano alcune delle migliori competenze scientifiche e le tecnologie più recenti, tra cui l’Intelligenza Artificiale avanzata, per mettere a punto soluzioni in grado di rallentare la crescente resistenza antimicrobica (AMR) nel mondo. Sei “Grandi Sfide” che vengono illustrate durante la Settimana mondiale di…
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A Casa Novartis, il secondo appuntamento annuale di Pazienti in Agorà riporta al centro un tema già emerso nel primo incontro: l’innovazione è un valore solo quando riesce a trasformarsi in cura reale. Il programma della giornata del 17 novembre — dal confronto sui PDTA alla riflessione sulle tecnologie digitali — ha aperto un dialogo su ciò che ancora oggi…
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“L’antibiotico-resistenza minaccia la salute, i sistemi sanitari e le economie di tutto il mondo. Le infezioni da batteri resistenti stanno aumentando e l’impegno a rafforzare consapevolezza, investimenti e azioni deve proseguire. È tempo di uno sforzo corale e concreto per raggiungere i numerosi obiettivi che ancora abbiamo davanti a noi”. Questo l’appello lanciato da Marcello Cattani, Presidente di Farmindustria, per…
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Ogni anno nell’Unione Europea oltre 35.000 persone muoiono a causa di infezioni provocate da microrganismi resistenti agli antimicrobici, un numero superiore alla somma dei decessi per influenza, tubercolosi e HIV/AIDS. Sono 4,3 milioni l’anno i pazienti, nell‘UE/Spazio Economico Europeo che contraggono almeno un‘infezione correlata all’assistenza sanitaria durante la degenza in ospedale; ogni giorno un paziente ricoverato su 14. Molte di…
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General Proximity ha avviato una partnership multi-target con Daiichi Sankyo per impiegare la piattaforma di scoperta OmniTAC nello sviluppo di programmi oncologici. L’accordo, sviluppato tramite il Research Institute di Daiichi Sankyo a Boston, mira a scoprire e sviluppare farmaci a prossimità indotta per il trattamento del cancro. I farmaci a prossimità indotta funzionano “portando” due proteine vicine tra loro per…
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MSD acquisisce per oltre 9 miliardi di dollari Cidara Therapeutics, azienda biotech di San Diego che sta sviluppando un antivirale preventivo a lunga durata denominato CD388. L’operazione, annunciata venerdì 14 novembre, prevede il pagamento di un prezzo di 221,50 dollari USA per azione della biotech, quasi il doppio rispetto al valore di mercato della scorsa settimana. Un’alternativa ai vaccini stagionali…
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A seguito dell’approvazione, pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale dello scorso 24 ottobre, è ora disponibile in Italia quizartinib per per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) FLT3-ITD positiva (mutazione del gene FLT3 con duplicazione tandem interna) di nuova diagnosi, in associazione a chemioterapia di induzione standard a base di citarabina e antraciclina e chemioterapia di consolidamento standard…
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L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di mavacamten per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (CMIO) sintomatica (classe II-III secondo la classificazione NYHA) in pazienti adulti nei quali la terapia standard risulta insufficiente. In Italia circa 11mila le persone soffrono di questa patologia cardiaca, spesso ereditaria, debilitante e progressiva, che può causare sintomi anche molto gravi. Mavacamten…
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Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha dato parere positivo raccomandando l’approvazione di teplizumab per ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1 (T1D) allo stadio 3 in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a otto anni con diabete di tipo 1 allo stadio 2. Il parere positivo del…
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Conoscere il mondo della Granulomatosi Eosinofilica con Poliangite (EGPA) per fare emergere le istanze e i bisogni di chi ne soffre, attraverso uno strumento di lavoro per chi sceglie di farsene carico. Da questa convinzione prende le mosse il Libro Bianco “Storie di vita con EGPA”: un’occasione per i pazienti di dare voce al proprio vissuto e ai propri bisogni,…
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“Quali modelli integrati per un’assistenza efficiente, equa ed efficace nella gestione delle malattie rare” Questo il tema affrontato nella terza puntata di SaniRare, il ciclo di incontri promosso da Homnya nell’ambito degli approfondimenti che animano il portale Sanitask.it, con il contributo incondizionato di Sobi, che nei primi due appuntamenti ha già trattato i temi dell’innovazione e della sfida della longevità…
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L’intelligenza artificiale entra nella comunicazione farmaceutica con un nuovo ruolo: quello dell’influencer. A guidare questa trasformazione è la tech company statunitense Eversana, che ha sviluppato uno dei primi creator completamente generati dall’AI e progettati specificamente per il settore pharma. Un’evoluzione destinata, secondo gli esperti, a ridisegnare strategie di marketing, modelli di commercializzazione e relazione con i pazienti. “Gli influencer saranno…
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Tre ruoli nuovi, pensati per colmare il divario tra innovazione disponibile e capacità delle strutture di trasformarla in valore. Il Chief Innovation Officer, il Direttore Sanitario 4.0 e il Patient Journey Manager rappresentano tre prospettive complementari: governo delle tecnologie, leadership clinico-organizzativa e presa in carico integrata del paziente. Saranno sperimentati in un percorso che attraversa l’Italia, dal Sud al Centro…
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