HTA. Dal 12 gennaio in vigore le nuove norme Ue per le valutazioni delle tecnologie sanitarie

Marco Landucci

Si rafforza la collaborazione dell’UE per consentire un accesso più rapido e più ampio alle tecnologie sanitarie innovative. L’Agenzia europea dei medicinali annuncia infatti di essere pronta a supportare l’implementazione del nuovo regolamento sulla valutazione delle tecnologie sanitarie (Regolamento Ue 2021/2282), che diventerà applicabile il 12 gennaio 2025. Il regolamento rappresenta un importante passo avanti nell’accelerazione e nell’ampliamento dell’accesso a…

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Commissione Europea estende immunoterapia per allergia alle arachidi ai bambini da uno a tre anni

Marco Landucci

La Commissione Europea ha approvato l’estensione dell’uso di Palforzia (polvere sgrassata di Arachis hypogaea L., sperma [arachide]) di Stallergenes Greer per il trattamento dell’allergia alle arachidi ai pazienti da uno a tre anni. Grazie a queste estensione ora tutti i pazienti pediatrici europei, con diagnosi confermata di allergia alle arachidi, possono accedere all’immunoterapia. Palforzia potrà essere impiegato anche negli adulti…

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Novo Nordisk e Variant Bio, collaborazione su nuovi obiettivi terapeutici per il trattamento delle malattie metaboliche

Marco Landucci

Novo Nordisk e la biotech USA Variant Bio hanno raggiunto un accordo di collaborazione pluriennale di ricerca per l’ìdentificazione di nuovi bersagli terapeutici – con solide evidenze genetiche per lo sviluppo di nuovi farmaci –  per le patologie metaboliche. Il lavoro di ricerca sfrutterà la piattaforma di analisi “VB-Inference” di Variant, che integra genomi completi con dati multi-omici per mappare…

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Foglietto illustrativo elettronico. L’Industria farmaceutica europea pubblica raccomandazioni congiunte

Marco Landucci

Con l’obiettivo di modernizzare l’assistenza sanitaria, l’efficienza regolatoria e la sostenibilità ambientale, le Associazioni europee dell’Industria Farmaceutica (Aesgp, Efpia e Medicines for Europe) hanno pubblicato una serie di documenti programmatici a supporto dell’implementazione delle Informazioni sui Prodotti in formato elettronico (ePI) e del miglioramento dei foglietti illustrativi per i pazienti. La transizione all’ePI permetterà ai pazienti, ai professionisti sanitari e…

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EMA, status di farmaco orfano per elraglusib (Actuate Therapeutics)

Marco Landucci

La statunitense Actuate Therapeutics ha ottenuto dall’Agenzia Europea dei Medicinali la designazione di medicinale orfano (OMPD) per elraglusib, indicato per il trattamento dell’adenocarcinoma duttale pancreatico (PDAC). Elraglusib è un inibitore della glicogeno sintasi chinasi-3 beta (GSK-3β), in fase di studio come terapia di prima linea – in combinazione con gemcitabina/nab-paclitaxel (GnP) – in soggetti con carcinoma pancreatico metastatico (mPDAC). Lo…

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Vertex e Orna Therapeutics, collaborazione triennale per terapie geniche

Marco Landucci

Vertex Pharmaceuticals e la biotech USA Orna Therapeutics hanno raggiunto un accordo di collaborazione triennale per sviluppare terapie geniche di nuova generazione per l’ anemia falciforme (SCD) e la beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT). La partnership scientifica si baserà sulla tecnologia di somministrazione delle nanoparticelle lipidiche messa a punto da Orna per migliorare l’efficienza dell’editing genico. Vertex verserà alla biotech USA 65 milioni…

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Sanofi sceglie Alloy Therapeutics per lo sviluppo di farmaci antisenso per il SNC

Marco Landucci

Sanofi ha stipulato un accordo di collaborazione con la biotech USA Alloy Therapeutics per lo sviluppo di una terapia a base di oligonucleotidi antisenso (ASO) mirata a una patologia del Sistema Nervoso Centrale non ancora resa nota. Sanofi verserà ad Alloy un anticipo di 27,5 milioni di dollari; in base dell’accordo raggiunto, la cifra potrà salire a oltre 400 milioni…

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GSK: da FDA status di farmaco innovativo per ADC contro l’osteosarcoma

Marco Landucci

GSK ha ottenuto dalla FDA la seconda designazione di farmaco innovativo per il coniugato anticorpo-farmaco GSK5764227, ottenuto in licenza dalla cinese Hansoh Pharma grazie a un accordo da 1,7 miliardi di dollari. Il riconoscimento dell’ente regolatorio statunitense è stato attribuito all’ADC di GSK – che ha come bersaglio la proteina B7-H –  quale trattamento per l’osteosarcoma recidivato o refrattario in…

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Amicus Therapeutics: da AIFA rimborsabilità per combo cipaglucosidasi alfa/miglustat nella Malattia di Pompe a Esordio Tardivo

Marco Landucci

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità della combinazione cipaglucosidasi alfa (Pombiliti) e miglustat (Opfolda) per il trattamento di pazienti adulti affetti da Malattia di Pompe a Esordio Tardivo. Questa combinazione è stata approvata dalla Commissione Europea nel giugno 2023. Cipaglucosidasi alfa è una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine, mentre miglustat è uno stabilizzatore enzimatico di cipaglucosidasi…

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FDA: prima bozza linee guida su uso dell’AI nello sviluppo dei farmaci

Marco Landucci

La FDA ha pubblicato una bozza di linee guida per regolamentare l’uso dell’intelligenza artificiale (IA) a supporto delle decisioni regolatorie relative alla sicurezza, efficacia e qualità di farmaci e prodotti biologici. Si tratta della prima indicazione ufficiale dell’agenzia sull’uso dell’IA per lo sviluppo di questi prodotti. “La Fda – ha dichiarato il commissario dell’ente regolatorio, Robert M. Califf – è impegnata…

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Amylyx sceglie Dan Monahan per la carica di Chief Commercial Officer

Marco Landucci

Amylyx Pharmaceuticals ha scelto Dan Monahan quale nuovo Chief Commercial Officer. Il manager è entrato a far parte di Amylyx un anno fa con la carica di General Manager e responsabile del mercato statunitense. Monahan proviene da Otsuka, pharma per la quale ha guidato la commercializzazione negli Stati Uniti di prodotti per patologie psichiatriche come brexpiprazolo e aripiprazolo. Nel nuovo…

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Farmindustria ed Egualia: confusione su applicazione regolamento tracciatura europea dei medicinali, rischio blocco della produzione

Marco Landucci

Le aziende farmaceutiche – con un comunicato congiunto Farmindustria ed Egualia – evidenziano come l’applicazione del regolamento UE sulla “Tracciatura Europea dei medicinali” le obbligherebbe ad adottare nei loro complessi processi industriali, dal 9 febbraio 2025, alcune disposizioni di cui a oggi non sono note nemmeno le specifiche tecniche. Disposizioni che richiederebbero passaggi amministrativi e autorizzazioni ancora non chiari. Una…

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Farmaci biologici nella Bpco: si apre una nuova era per la gestione della malattia

Marco Landucci

Negli ultimi decenni lo sviluppo di farmaci biologici ha visto una grande accelerazione. In un editoriale della rivista scientifica New England Journal of Medicine, pubblicato nell’estate del 2023 e intitolato “Biologici per la BPCO: Finalmente Qui”, Alvar Agustí, medico specialista della BPCO, dà il benvenuto a questa classe di farmaci nel trattamento della broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO o COPD in inglese). I biologici approvati o…

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