Regeneron Pharmaceuticals intensifica il suo impegno nella medicina basata sulla genetica, siglando una partnership con la startup statunitense Tessera Therapeutics per sviluppare un trattamento sperimentale contro la deficienza di alfa-1 antitripsina (AATD), una rara malattia genetica che può provocare patologie polmonari ed epatiche, come broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) e cirrosi.
Al centro dell’accordo c’è TSRA-196, il programma di Tessera progettato per correggere con precisione la mutazione genetica alla base dell’AATD e ripristinare in modo duraturo la produzione della proteina alfa-1 antitripsina con un singolo trattamento “in vivo”, ossia direttamente all’interno del corpo, senza passaggi in laboratorio. Regeneron investirà 150 milioni di dollari iniziali, tra denaro contante e partecipazione azionaria, condividendo con Tessera costi di sviluppo e profitti. La startup potrebbe incassare ulteriori 125 milioni legati a traguardi di sviluppo a breve e medio termine.
Tessera guiderà il trial “first-in-human”, mentre Regeneron assumerà la leadership per lo sviluppo successivo del programma e ne curerà l’eventuale commercializzazione.
“La deficienza di alfa-1 antitripsina è una malattia grave, con opzioni terapeutiche oggi limitate. L’approccio gene editing di Tessera è molto promettente. Insieme abbiamo l’opportunità di esplorare nuovi confini nella medicina basata sulla genetica e ridefinire il trattamento della AATD”, osserva George Yancopoulos, Chief Scientific Officer di Regeneron.
TSRA-196 è ancora in fase di ricerca preclinica, ma Tessera prevede di chiedere alle autorità statunitensi di avviare i test sull’uomo entro la fine del 2025. La startup, guidata dall’ex dirigente di AbbVie Michael Severino, ha già raccolto oltre mezzo miliardo di dollari in finanziamenti privati.
