La qualità dei dati è ormai il nuovo terreno di competizione dell’industria farmaceutica. Non solo molecole e trial clinici: oggi a fare la differenza sono soprattutto i dati digitali che li accompagnano. Ed è proprio su questo fronte che arriva una novità di peso dalla Farmacopea Europea, che ha pubblicato un nuovo capitolo generale dedicato alla “Quality of data” (5.38), che entrerà in vigore il 1° luglio.
L’obiettivo è quello di definire regole condivise su come i dati vengono generati, gestiti e utilizzati lungo tutto il ciclo di vita del farmaco, garantendone robustezza, affidabilità e buona governance.
Il nuovo capitolo si affianca ad altri strumenti già presenti nella Farmacopea per accompagnare la trasformazione tecnologica del settore: dalle chemometrie al controllo statistico di processo, dal design of experiments alla process analytical technology.
La novità principale del capitolo è l’introduzione di un vero framework di qualità del dato, che comprende:
• i principi di data governance e le principali dimensioni qualitative (accuratezza, completezza, riproducibilità, bias)
• il processo Extract–Transform–Load (ETL) come filo conduttore dell’intero ciclo di vita del dato: i dati vengono prima estratti dalle loro fonti (laboratori, sensori, database), quindi trasformati, standardizzati e infine caricati nei sistemi in cui saranno analizzati o utilizzati per decisioni cliniche, regolatorie o produttive
• il ruolo degli esperti di dominio (subject matter experts, SME), figure specializzate in un ambito scientifico o tecnico specifico, che verificano che i dati siano adeguati all’uso, soprattutto per un impiego in sistemi di decisione automatizzata
• una mappa delle fonti digitali – dai sensori alle piattaforme cloud – e dei formati di archiviazione, con attenzione ai formati aperti.
Sulla scia di MHRA e FDA
La pubblicazione del capitolo 5.38 arriva mentre le principali autorità regolatorie mondiali stanno rivedendo il modo in cui analizzano i dati ricevuti da sponsor e sviluppatori.
Nel Regno Unito, la MHRA sta preparando un pacchetto di importanti novità in vista dell’entrata in vigore del nuovo regolamento sulle sperimentazioni cliniche. Tra i punti chiave, valutazioni più rapide e utilizzo più intelligente dei dati di sicurezza preliminari, con l’obiettivo di rendere più efficiente l’esame degli studi clinici.
Negli Stati Uniti, la FDA ha proposto una bozza di linee guida che raccomanda l’uso di metodologie bayesiane nei trial. Il ricorso a questi strumenti statistici permette di sfruttare meglio i dati già disponibili, rendendo gli studi più agili e accorciando potenzialmente i tempi di accesso alle terapie. Un vantaggio particolarmente rilevante per malattie rare e ambito pediatrico, dove le popolazioni arruolabili sono numericamente limitate. Il documento rientra negli impegni dell’Agenzia statunitense previsti dal PDUFA VII.
