Nel corso del DIA 2025 Global Meeting, il commissario dell’FDA, Martin Makary, ha annunciato un cambio di passo decisivo: il passaggio dal tradizionale sistema di segnalazione spontanea (come VAERS) a un monitoraggio in tempo reale basato sulle Electronic Health Records (EHR), ossia le cartelle cliniche elettroniche integrate nei sistemi sanitari. L’obiettivo? Rilevare reazioni avverse, valutare l’efficacia e intervenire tempestivamente, accorciando tempistiche e costi del percorso regolatorio.
Questo approccio dialoga perfettamente con il framework “RWD/RWE” avviato nel 2018 dal 21st Century Cures Act: un provvedimento che riconosce il valore dei dati real-world raccolti da fonti come EHR, claim assicurativi e registri per supportare decisioni regolatorie, sia pre che post‑approvazione. L’FDA ha inoltre pubblicato linee guida dettagliate sul tema, suggerendo agli sponsor di pianificare studi non‑interventistici basati su cartelle elettroniche di qualità verificabile.
Per i manager delle filiali italiane, queste evoluzioni rappresentano una chiave di svolta strategica. Il nostro sistema sanitario – con le sue reti Ospedaliere, ASL e registri regionali – è in grado di generare dati RWD di grande valore, se si investe su partnership solide con strutture sanitarie e universitarie. Migliorare la qualità e integrazione delle EHR non significa solo ottemperare a un trend internazionale, ma creare dossier robusti per dialoghi più efficaci con AIFA, HTA e regioni.
Inoltre, il monitoraggio real-world consente di estendere i trial “ibridi”: integrazione fra studi clinici e raccolta di dati osservazionali, soprattutto utile nei contesti post‑marketing. Durante il DIA, una sessione dedicata ha evidenziato le best practice nell’utilizzo di EHR e claim data per rafforzare la sicurezza e le prove di efficacia post-autorizzazione. Questo modello ben si applica al contesto italiano, dove spesso emergono segnali su rare patologie e reazioni non previste che possono supportare decisioni regolatorie e rimborso.
L’FDA apre dunque a un paradigma regolatorio più dinamico, basato su dati in tempo reale. Per l’Italia, il messaggio è chiaro: investire in infrastrutture per la raccolta e analisi di RWD non è solo una questione tecnica, ma una leva competitiva. È essenziale colmare il gap tra dati raccolti e capacità analitiche, migliorando governance, interoperabilità e piani di conformità per garantire l’accesso ai dati originali in ogni fase.
In conclusione, il recente discorso di Makary al DIA rappresenta una svolta: il futuro del market access – anche su scala nazionale – passerà da una gestione intelligente dei dati real-world. Le aziende italiane avranno un ruolo centrale se sapranno valorizzare sinergie con il sistema sanitario, anticipando il trend e posizionandosi come partner affidabili per le istituzioni regolatorie.
