Biogen: da Aifa luce verde a Spinraza (Atrofia muscolare spinale)

16 ottobre, 2017 nessun commento


L’Aifa ha dato il via libera alla prima terapia per il trattamento dei pazienti affetti da Atrofia muscolare spinale (Sma). Il nuovo farmaco, Spinraza (nusinersen)  – al momento disponibile in Stati Uniti, Giappone e alcuni paesi europei – è prodotto da Biogen ed è stato approvato a seguito di una procedura accelerata. Con l’approvazione dell’Aifa, il farmaco sarà ora disponibile per tutti i pazienti. I risultati clinici “confermano l’efficacia e la sicurezza di questo farmaco in un ampio spettro di individui affetti da Sma, con miglioramenti significativi nello sviluppo motorio e nella riduzione del rischio di morte nei bambini. I dati osservati negli studi registrativi sono stati fin da subito chiari e molto promettenti, tanto che per la prima volta si è deciso di interrompere gli studi prima del loro completamento, per permettere a chi si trovava nel gruppo placebo di ricevere il trattamento – spiega Eugenio Mercuri, dell’Unità di Neuropsichiatria Infantile al Policlinico Universitario Gemelli di Roma -. Questi risultati portano a ritenere che l’introduzione del trattamento con nusinersen determinerà un’evoluzione nella storia naturale della malattia, in termini di riduzione della mortalità e di ridotta perdita progressiva delle funzioni motorie”.

 

 

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