L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha concesso la Designazione di Farmaco Orfano al trattamento sperimentale sviluppato da Kedrion per l’Aceruloplasminemia Congenita, una rarissima malattia genetica causata dalla carenza di ceruloplasmina che porta all’accumulo di ferro in organi come cervello, fegato e pancreas, con gravi conseguenze neurologiche e metaboliche. La designazione, che segue quella già ottenuta dalla FDA, rappresenta un…
LeggiMalattie rare: EMA riconosce lo status di Farmaco Orfano al trattamento di Kedrion per l’Aceruloplasminemia
