Tag: Fondazione Telethon

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo raccomandando il rinnovo con validità illimitata dell’autorizzazione all’immissione in commercio di Strimvelis, terapia genica approvata per la prima volta in Europa nel 2016 per il trattamento dei pazienti affetti da ADA-SCID che non dispongono di un donatore familiare compatibile di…

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La Fondazione Telethon si avvicina a un traguardo storico: portare in Europa la prima terapia genica destinata alla sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS). Il CHMP dell’EMA ha infatti raccomandato l’approvazione di Waskyra (etuvetidigene autotemcel) – messa a punto dai ricercatori della Fondazione italiana – per pazienti di età pari o superiore a sei mesi affetti da questa rara malattia immuno-ematologica. “Questo…

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