Malattie rare: Fondazione Telethon verso il traguardo della prima terapia genica approvata in Europa

La Fondazione Telethon si avvicina a un traguardo storico: portare in Europa la prima terapia genica destinata alla sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS). Il CHMP dell’EMA ha infatti raccomandato l’approvazione di Waskyra (etuvetidigene autotemcel) – messa a punto dai ricercatori della Fondazione italiana – per pazienti di età pari o superiore a sei mesi affetti da questa rara malattia immuno-ematologica. “Questo…

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