L’AIFA ha approvato la rimborsabilità di encorafenib, in combinazione con binimetinib, per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC ) avanzato con mutazione BRAFV600E.
Il NSCLC rappresenta circa l’85% dei casi di tumore polmonare e nell’1-2% di questi è presente la mutazione BRAFV600E, che gioca un ruolo importante nella crescita e nella sopravvivenza del tumore.
La combinazione di encorafenib e binimetinib,inibisce due componenti fondamentali nella via MAPK (MAP chinasi), costantemente attivata nei casi di NSCLC con mutazione BRAFV600E .Questa via di segnalazione cellulare è implicata anche in altri tipi di tumori, inclusi melanoma e tumore del colon-retto (CRC) BRAF mutati.
“E’ una bella notizia che ci rende particolarmente orgogliosi soprattutto perché arriva dopo un anno, il 2025, entusiasmante per Pierre Fabre Medical Care Italia – afferma Giuseppe Di Majo, General Manager Pierre Fabre Medical Care Italia – Con questa nuova approvazione nel NSCLC, che si aggiunge a quelle ottenute per la PTLD EBV+, una rara malattia ematologica e a quella per la sintomatologia associata alla sindrome della vescica iperattiva, siamo riusciti a mettere a disposizione di medici e pazienti nuove importanti opzioni di trattamento. Un traguardo che conferma il nostro impegno nel migliorare concretamente la qualità di vita delle persone offrendo nuove opzioni di cura a chi ne ha bisogno.”
I risultati dello studio registrativo PHAROS, su cui si è basata l’approvazione EMA, hanno documentato il raggiungimento dell’endpoint primario, che consisteva nel tasso di risposta obiettiva (ORR) determinato da una revisione radiologica indipendente (IRR).
“Dall’ultimo update dello studio registrativo Pharos emerge come, nei pazienti naïve al trattamento, encorafenib più binimetinib abbia fornito un beneficio clinico significativo in prima linea con un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 75%, di cui il 20% di risposte complete. – evidenzia Silvia Novello, Professore Ordinario di Oncologia Medica all’Università degli Studi di Torino– Quindi, si prospetta una nuova e valida opzione terapeutica che da oggi anche i medici italiani possono proporre ai pazienti con NSCLC BRAFV600E mutato.”
Gli altri endpoint valutati dall’IRR sono stati: la sopravvivenza libera da progressione mediana (mPFS) pari a 30,4 mesi, la durata della risposta mediana (mDOR), pari a 40 mesi, e la sopravvivenza globale mediana (mOS) pari a 47,6 mesi.
Nel complesso, il profilo di sicurezza di encorafenib in combinazione con binimetinib è risultato gestibile e coerente con il profilo di sicurezza già noto, osservato nei pazienti con melanoma metastatico con mutazione BRAFV600.
Gli eventi avversi correlati al trattamento (TRAE ≥30%) più frequentemente segnalati sono stati nausea (52%), diarrea (44%), stanchezza (33%) e vomito (30%). La febbre correlata al trattamento è stata riscontrata nell’8% dei casi e non ha comportato riduzioni della dose né interruzioni permanenti della terapia.
