Lavorare su una piattaforma di cellule dell’apparato muscolo scheletrico per scoprire come colpire la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). È questo il senso dell’accordo tra Pfizer e Cytoo, piattaforma francese di sviluppo farmaci. Una notizia che arriva a una settimana dall’annuncio, da parte della multinazionale americana, dell’interruzione dello sviluppo di domagrozumab, altro candidato per il trattamento della DMD. Secondo Pfizer, il problema che ostacola lo sviluppo di farmaci contro questa malattia sarebbe la mancanza di informazioni di base sulla biologia della DMD. “Sebbene la causa genetica della DMD sia nota da anni, poco si sa sulle funzioni molecolari che risultano alterate nei muscoli. Pfizer si vuole impegnare, per questo, nell’identificazione dei target”, dice John Murphy, dell’unità di ricerca sulle malattie rare di Pfizer. Ecco spiegato, dunque, il motivo della collaborazione con Cytoo, che ha una piattaforma di miotubi, MyoScreen, un sistema in vitro che usa le cellule dell’apparato muscolo scheletrico per imitare le caratteristiche e le funzioni metaboliche del muscolo umano in vivo. I ricercatori potranno usare la piattaforma per analizzare i meccanismi molecolari della malattia. Lavorando con Pfizer, Cytoo adatterà la piattaforma alla DMD usando cellule prelevate da persone che soffrono di questa patologia.
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