La Fondazione Telethon si avvicina a un traguardo storico: portare in Europa la prima terapia genica destinata alla sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS). Il CHMP dell’EMA ha infatti raccomandato l’approvazione di Waskyra (etuvetidigene autotemcel) – messa a punto dai ricercatori della Fondazione italiana – per pazienti di età pari o superiore a sei mesi affetti da questa rara malattia immuno-ematologica.
“Questo traguardo dimostra che la ricerca accademica, guidata da un forte senso di responsabilità verso i pazienti e condotta secondo i più elevati standard industriali, può davvero cambiare la storia naturale delle malattie rare”, afferma Ilaria Villa, Direttore Generale di Fondazione Telethon.
Se confermata dall’iter approvativo della Commissione Europea, l’autorizzazione renderà la Fondazione la prima organizzazione non profit al mondo a portare un trattamento dalla fase di laboratorio fino all’approvazione regolatoria.
Dati clinici promettenti
La raccomandazione del CHMP si basa su un programma clinico che ha coinvolto 27 pazienti con WAS. La valutazione del Committee for Advanced Therapies (CAT) aveva già sottolineato come i benefici di Waskyra superino i potenziali rischi nei pazienti privi di un donatore idoneo per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).
I dati emersi mostrano risultati significativi: il tasso annualizzato di infezioni gravi è passato da 2 eventi prima del trattamento a 0,12-0,15 eventi nei tre anni successivi alla somministrazione. Anche gli episodi di sanguinamento moderati e gravi sono diminuiti drasticamente, da 2 a 0,16 eventi annui nello stesso arco temporale.
“Waskyra non solo riduce le complicanze della malattia, ma segna un cambio di paradigma per la gestione delle malattie rare, dimostrando che le terapie geniche possono trasformare la vita dei pazienti”, sottolinea Villa.
