La FDA ha approvato Modeyso (dordaviprone) di Jazz Pharmaceuticals per pazienti di età pari o superiore a 1 anno con glioma diffuso della linea mediana H3 K27M-mutato in progressione dopo precedenti terapie. Si tratta della prima terapia sistemica per questa forma aggressiva di tumore cerebrale.
L’approvazione accelerata si basa sui risultati ottenuti su 50 pazienti in cinque studi statunitensi open-label e non randomizzati. Tra i pazienti valutati – tutti ad almeno 90 giorni dal termine della radioterapia – il tasso di risposta globale è stato del 22% e la durata mediana della risposta di 10,3 mesi.
L’etichetta del farmaco riporta avvertenze per ipersensibilità, prolungamento dell’intervallo QTc e tossicità embrio-fetale.
Jazz ha acquisito il farmaco a marzo, nell’ambito dell’operazione da 935 milioni di dollari che ha portato all’incorporazione della biotech Chimerix.
La nuova CEO Renee Gala, in carica dal primo agosto, si trova quindi subito alle prese con il lancio di un farmaco sul mercato USA.
