La Commissione Europea ha autorizzato la commercializzazione condizionata di tovorafenib (Ipsen) come monoterapia per il trattamento dei pazienti di età pari o superiore a 6 mesi con glioma pediatrico di basso grado che presentano una fusione o un riarrangiamento del gene BRAF o una mutazione BRAF V600, in progressione di malattia dopo una o più terapie sistemiche precedenti.
Ogni anno in Europa vengono diagnosticati più di 800 nuovi casi di glioma pediatrico di basso grado (pLGG) con alterazione di BRAF. Questo tumore cerebrale, nonostante sia classificato di basso grado (a lenta progressione), comporta un carico significativo e permanente che accompagna la persona per tutta la vita, causando spesso importanti compromissioni fisiche e neurologiche, tra cui perdita della vista, difficoltà di linguaggio e disfunzioni motorie.
A oggi, molti bambini con questa patologia hanno dovuto sottoporsi a interventi chirurgici invasivi, a più cicli di chemioterapia e a radioterapia, con conseguenti complicazioni della salute.
L’approvazione della Commissione Europea si basa sui dati dello studio di Fase II FIREFLY-1 che ha valutato tovorafenib in 137 bambini e giovani adulti con glioma pediatrico di basso grado recidivato o refrattario con alterazioni di BRAF che avevano ricevuto almeno una precedente terapia sistemica.
Tovorafenib è un inibitore di tipo II delle chinasi RAF, attivo contro BRAF mutato V600, BRAF wild-type e CRAF wild-type. Colpisce le vie di segnalazione che regolano la proliferazione e la divisione cellulare, rallentando, bloccando o riducendo il tumore.
