Con una riduzione media dei livelli di proteina mutante del 40%, registrata con le due dosi più elevate del farmaco, RG604, il candidato messo a punto da Ionis, in licenza per Roche, si sta dimostrando efficace nel trattamento della malattia di Huntington. Le due dosi più elevate di RG6042, o IONIS-HTTRx, sarebbero associate a una riduzione media del 40% nella proteina mutante, con un picco di calo del 60%. Una riduzione registrata dopo un trattamento con quattro iniezioni intratecali per 13 settimane e con i livelli di proteina ancora in calo alla fine dello studio, tanto che Ionis prevede ulteriori riduzioni nelle successive 13 settimane. La riduzione dei livelli di proteina mutante, grazie all’azione sulla molecola responsabile della sua produzione, è un punto di svolta nel trattamento della malattia di Hungtington, ma sono necessari ulteriori studi per dimostrare che l’effetto è reale e clinicamente significativo. Il numero di persone coinvolte in questo studio preliminare, infatti, è ristretto, solo 46, e ci sarebbe bisogno di trattare più persone per arrivare a conclusioni più certe.
Ionis/Roche: evidenze positive per il candidato per la malattia di Huntington
