Su iniziativa della senatrice Elisa Pirro – Presidente dell’Intergruppo parlamentare per la Donazione e il trapianto di organi, tessuti e cellule – è stato presentato martedì 15 luglio a Roma il documento di indirizzo “La GvHD cronica: dalla conoscenza alla gestione del paziente”.
Nato nell’ambito del progetto G.R.A.C.E (GvHD Response and Awareness for Care and Engagement), promosso da Sanofi con istituzioni, società scientifiche e associazioni pazienti, il documento ha l’obiettivo di sensibilizzare istituzioni e stakeholder sulla malattia da trapianto contro l’ospite (GvHD) cronica, una patologia immunomediata sistemica e potenzialmente letale. Il documento promuove una maggiore conoscenza sulla patologia e sulla sua gestione.
“La GvHD cronica è una condizione ancora poco conosciuta, ma che incide profondamente sulla qualità della vita di chi la affronta – afferma la senatrice Elisa Pirro – Con il progetto GRACE vogliamo dare voce ai pazienti e ai caregiver, promuovere consapevolezza e costruire un percorso condiviso che migliori l’accesso alle cure e il supporto lungo tutto il percorso terapeutico”.
Che cosa è la GvHD
La GvHD (Graft-versus-Host Disease), malattia del trapianto contro l’ospite, è una condizione immunomediata sistemica che può colpire tra il 20% e il 50% dei pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo (o, più correttamente, di cellule staminali ematopoietiche) allogenico, ovvero effettuato con cellule provenienti da un donatore. La GvHD si sviluppa quando le cellule immunitarie del donatore riconoscono come estranei i tessuti del ricevente, attivando così una risposta immunitaria che può danneggiarli.
Sono due le forme principali di GvHD e hanno caratteristiche cliniche, patofisiologiche e terapeutiche distinte. La GvHD acuta (aGvHD) insorge solitamente entro i primi 100 giorni dal trapianto e interessa prevalentemente la cute, il fegato e il tratto gastrointestinale, mentre la GvHD cronica (cGvHD) si manifesta generalmente dopo i 100 giorni dal trapianto, addirittura fino a due anni dal trapianto allogenico, ma può comparire anche in tempi più precoci. La GcHD cronica può coinvolgere, oltre agli organi colpiti nella forma acuta, anche pelle, occhi, mucose orali ed esofagee, fegato, intestino e sistema muscoloscheletrico.
Il quadro normativo sui trapianti di midollo osseo in Italia
Il quadro normativo sui trapianti di midollo osseo in Italia si articola su leggi nazionali e regolamenti europei che garantiscono sicurezza, qualità e trasparenza lungo tutto il percorso, dalla donazione al trapianto.
La Legge 91/1999 ha istituito il Centro Nazionale Trapianti e ha introdotto il consenso informato, mentre alla Legge 52/2001 si deve il riconoscimento del Registro nazionale dei donatori.
Gli aspetti tecnici, che recepiscono direttive europee sulla qualità e sicurezza, sono regolati da vari decreti legislativi, emanati dal 2007 al 2012. Gli Accordi Stato-Regioni definiscono gli standard per i centri trapianto.
Il nuovo Regolamento europeo e il disegno di legge AS 499
Dal 2027 entrerà in vigore il nuovo Regolamento europeo sulle Sostanze di Origine Umana, che armonizza le norme su cellule, sangue e tessuti, rafforzandone tracciabilità e sicurezza. Nel gennaio 2023 è stato presentato il disegno di legge AS 499, a prima firma della senatrice Elisa Pirro, per l’istituzione di una Giornata nazionale specificatamente dedicata alla donazione del midollo osseo, al fine di valorizzare l’importanza del gesto solidale e sensibilizzare l’opinione pubblica su questo specifico aspetto.
Il documento di indirizzo del progetto G.R.A.C.E I 10 punti programmatici
Le raccomandazioni basate sia sull’evidenza clinica, sia sulle testimonianze autentiche dei pazienti ed emerse dal confronto all’interno del Gruppo di lavoro G.R.A.C.E (GvHD Response and Awareness for Care and Engagement) hanno l’obiettivo di promuovere un approccio multidisciplinare e integrato nella gestione della GvHD, migliorandone l’identificazione precoce e il trattamento delle complicanze e, al contempo, elevando gli standard di cura e la qualità di vita dei pazienti. Questi i dieci punti programmatici:
1. Istituire un Registro Nazionale GvHD:
2. Riconoscere la cGvHD come malattia rara e invalidante
3. Istituire la Giornata Nazionale della GvHD cronica e la Giornata Nazionale del trapianto di cellule staminali emopoietiche
4. Promuovere campagne di sensibilizzazione
5. Introdurre PDTA per definire standard assistenziali
6. Garantire la formazione di team multidisciplinari nei centri trapianto (infermieri, ematologi, dermatologi, gastroenterologi, oculisti e pneumologi)
7. Garantire accesso equo e tempestivo a nuove soluzioni terapeutiche
8. Assicurare la collaborazione tra le associazioni di pazienti per sviluppare programmi educativi condivisi per pazienti e caregiver
9. Sviluppare programmi di supporto psicologico e sociale per pazienti e caregiver
10. Promuovere la ricerca clinica
Il Gruppo di Lavoro
1. Elisa Pirro, Senatrice XIX Legislatura, Presidente dell’Intergruppo parlamentare per la Donazione e il trapianto di organi, tessuti e cellule
2. Luciano Ciocchetti, Onorevole XIX Legislatura
3. Ilaria Malavasi, Onorevole XIX Legislatura
4. Elena Murelli, Senatrice XIX Legislatura
5. Dafne Musolino, Onorevole XIX Legislatura
6. Ignazio Zullo, Senatore XIX Legislatura
7. Massimo Martino, Presidente di GITMO (Gruppo Italiano per il Trapianto di Midollo Osseo, cellule staminali emopoietiche e terapia cellulare)
8. Valentina De Cecco, Coordinatrice Nursing di GITMO (Gruppo Italiano per il Trapianto di Midollo Osseo, cellule staminali emopoietiche e terapia cellulare)
9. Loreto Gesualdo, Presidente di FISM (Federazione Italiana Società Medico-Scientifiche) e Direttore Scientifico IRCCS Giovanni Paolo II
10. Rita Malavolta, Presidente di ADMO
11. Felice Bombaci, AIL, Associazione italiana contro le leucemie-linfomi e mieloma
12. Maria Teresa Lupo Stanghellini, Coordinatrice della Disease Unit-Trapianto Allogenico e Terapie Cellulari dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano
L’impegno di Sanofi
“Sanofi continua e rafforza il suo impegno in ambito trapiantologico- conclude Gilda Stivali, Medical Head Sanofi General Medicines, Italia – La nostra missione va oltre la ricerca di terapie innovative: lavoriamo quotidianamente per supportare le persone sottoposte a trapianto di cellule staminali ematopoietiche in ogni fase del loro percorso per garantire un miglioramento della loro qualità di vita. Ci impegniamo nell’identificare le esigenze cliniche ancora non risolte nella gestione clinica della GvHD e collaboriamo attivamente con la comunità ematologica per far progredire le conoscenze scientifiche. Sosteniamo inoltre l’iniziativa della GVHD Alliance nel creare una rete informativa e di supporto che connetta le persone con GVHD, i caregiver e i clinici”.
