La Commissione Europea ha dato il via libera a brensocatib (Brinsupri) compresse da 25 mg per il trattamento delle bronchiectasie non correlate alla fibrosi cistica (NCFB) in pazienti dai 12 anni in su con almeno due esacerbazioni nell’ultimo anno. Si tratta del primo e unico farmaco approvato in Europa per questa malattia, sottoposto a valutazione accelerata dall’EMA per il suo…
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Il CHMP dell’EMA ha raccomandato l’approvazione del regime ad alto dosaggio di nusinersen per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 5q, la forma più comune della malattia, che rappresenta circa il 95% dei casi. La parola passa ora alla Commissione Europea, la cui decisione è attesa a gennaio 2026. Il parere positivo del CHMP si basa sui dati…
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La Fondazione Telethon si avvicina a un traguardo storico: portare in Europa la prima terapia genica destinata alla sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS). Il CHMP dell’EMA ha infatti raccomandato l’approvazione di Waskyra (etuvetidigene autotemcel) – messa a punto dai ricercatori della Fondazione italiana – per pazienti di età pari o superiore a sei mesi affetti da questa rara malattia immuno-ematologica. “Questo…
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GSK e la Fleming Initiative hanno annunciato sei nuovi importanti programmi di ricerca, denominati “Grand Challenges“, che sfruttano alcune delle migliori competenze scientifiche e le tecnologie più recenti, tra cui l’Intelligenza Artificiale avanzata, per mettere a punto soluzioni in grado di rallentare la crescente resistenza antimicrobica (AMR) nel mondo. Sei “Grandi Sfide” che vengono illustrate durante la Settimana mondiale di…
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“L’antibiotico-resistenza minaccia la salute, i sistemi sanitari e le economie di tutto il mondo. Le infezioni da batteri resistenti stanno aumentando e l’impegno a rafforzare consapevolezza, investimenti e azioni deve proseguire. È tempo di uno sforzo corale e concreto per raggiungere i numerosi obiettivi che ancora abbiamo davanti a noi”. Questo l’appello lanciato da Marcello Cattani, Presidente di Farmindustria, per…
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Ogni anno nell’Unione Europea oltre 35.000 persone muoiono a causa di infezioni provocate da microrganismi resistenti agli antimicrobici, un numero superiore alla somma dei decessi per influenza, tubercolosi e HIV/AIDS. Sono 4,3 milioni l’anno i pazienti, nell‘UE/Spazio Economico Europeo che contraggono almeno un‘infezione correlata all’assistenza sanitaria durante la degenza in ospedale; ogni giorno un paziente ricoverato su 14. Molte di…
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A seguito dell’approvazione, pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale dello scorso 24 ottobre, è ora disponibile in Italia quizartinib per per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) FLT3-ITD positiva (mutazione del gene FLT3 con duplicazione tandem interna) di nuova diagnosi, in associazione a chemioterapia di induzione standard a base di citarabina e antraciclina e chemioterapia di consolidamento standard…
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L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di mavacamten per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (CMIO) sintomatica (classe II-III secondo la classificazione NYHA) in pazienti adulti nei quali la terapia standard risulta insufficiente. In Italia circa 11mila le persone soffrono di questa patologia cardiaca, spesso ereditaria, debilitante e progressiva, che può causare sintomi anche molto gravi. Mavacamten…
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Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha dato parere positivo raccomandando l’approvazione di teplizumab per ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1 (T1D) allo stadio 3 in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a otto anni con diabete di tipo 1 allo stadio 2. Il parere positivo del…
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“Quali modelli integrati per un’assistenza efficiente, equa ed efficace nella gestione delle malattie rare” Questo il tema affrontato nella terza puntata di SaniRare, il ciclo di incontri promosso da Homnya nell’ambito degli approfondimenti che animano il portale Sanitask.it, con il contributo incondizionato di Sobi, che nei primi due appuntamenti ha già trattato i temi dell’innovazione e della sfida della longevità…
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L’intelligenza artificiale entra nella comunicazione farmaceutica con un nuovo ruolo: quello dell’influencer. A guidare questa trasformazione è la tech company statunitense Eversana, che ha sviluppato uno dei primi creator completamente generati dall’AI e progettati specificamente per il settore pharma. Un’evoluzione destinata, secondo gli esperti, a ridisegnare strategie di marketing, modelli di commercializzazione e relazione con i pazienti. “Gli influencer saranno…
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Tre ruoli nuovi, pensati per colmare il divario tra innovazione disponibile e capacità delle strutture di trasformarla in valore. Il Chief Innovation Officer, il Direttore Sanitario 4.0 e il Patient Journey Manager rappresentano tre prospettive complementari: governo delle tecnologie, leadership clinico-organizzativa e presa in carico integrata del paziente. Saranno sperimentati in un percorso che attraversa l’Italia, dal Sud al Centro…
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La Food and Drug Administration ha lanciato il “plausible mechanism pathway”, un percorso regolatorio innovativo che consente di accelerare l’accesso a terapie personalizzate, senza la necessità di produrre dati completi estratti da studi clinici. Il percorso prende spunto dal successo del trattamento di Baby KJ, il primo paziente al mondo curato con una terapia CRISPR su misura. Baby KJ, neonato maschio…
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I risultati dello studio di Fase III Bax24 hanno confermato che baxdrostat, dopo 12 settimane di trattamento, riduce in modo statisticamente significativo e clinicamente rilevante la pressione arteriosa sistolica media (SBP) nelle 24 ore rispetto al placebo. Lo studio, condotto su pazienti con ipertensione arteriosa resistente al trattamento (rHTN), ha previsto la somministrazione di baxdrostat 2 mg o placebo in…
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EFPIA e Vaccines Europe (VE) chiedono una normativa chiara, prevedibile e di sostegno nell’ambito del prossimo EU Biotech Act, un’opportunità unica per rendere l’Europa leader globale nelle biotecnologie e nelle lifescience. Nella loro risposta alla consultazione pubblica della Commissione Europea, le due associazioni hanno sottolineato la necessità di un’azione coordinata per rafforzare la competitività europea, attrarre investimenti e mantenere in…
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“La ricerca non è una spesa, ma un investimento strategico”: è questo il messaggio che ha attraversato come un filo rosso l’evento ‘Il valore della ricerca: innovare per curare, investire per crescere’, tenutosi presso l’Istituto Luigi Sturzo, con il contributo non condizionante di Pfizer. L’incontro ha riunito rappresentanti delle istituzioni, della scienza, dell’industria e dei pazienti, a testimonianza di quanto…
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