La Commissione Europea ha approvato Uplizna (inebilizumab) di Amgen come terapia aggiuntiva allo standard di cura per adulti con miastenia gravis generalizzata (gMG), positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR) o anti-tirosin chinasi muscolo-specifica (MuSK).
L’autorizzazione del farmaco introduce una nuova opzione per il controllo a lungo termine della malattia, con due dosi di carico iniziali, seguite da una somministrazione di mantenimento due volte l’anno.
L’approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati dello studio di fase III MINT (Myasthenia Gravis Inebilizumab Trial), il più ampio trial su un biologico a includere sia pazienti AChR+ sia MuSK+, nonché il primo a integrare un protocollo strutturato di riduzione graduale dei corticosteroidi.
Lo studio ha arruolato 238 adulti con gMG (190 AChR+ e 48 MuSK+), con classificazione II–IV secondo MGFA e terapia stabile al momento della randomizzazione. Nei pazienti in trattamento steroideo al basale, la riduzione è iniziata alla settimana quattro con l’obiettivo di raggiungere 5 mg/die di prednisone entro la settimana 24. Alla settimana 26, l’87,4% dei pazienti trattati con inebilizumab e l’84,6% nel gruppo placebo aveva ridotto la dose a 5 mg o meno al giorno.
“Questa approvazione rappresenta un importante progresso per gli adulti con gMG in Europa”, dichiara Cesar Sanz Rodriguez, VP Medical Affairs di Amgen, sottolineando il potenziale contributo del farmaco nella gestione dei sintomi e nella possibile riduzione dell’uso a lungo termine degli steroidi.
