Il CHMP dell’EMA ha raccomandato l’approvazione del regime ad alto dosaggio di nusinersen per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 5q, la forma più comune della malattia, che rappresenta circa il 95% dei casi. La parola passa ora alla Commissione Europea, la cui decisione è attesa a gennaio 2026. Il parere positivo del CHMP si basa sui dati…
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La Fondazione Telethon si avvicina a un traguardo storico: portare in Europa la prima terapia genica destinata alla sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS). Il CHMP dell’EMA ha infatti raccomandato l’approvazione di Waskyra (etuvetidigene autotemcel) – messa a punto dai ricercatori della Fondazione italiana – per pazienti di età pari o superiore a sei mesi affetti da questa rara malattia immuno-ematologica. “Questo…
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Johnson & Johnson accelera sull’oncologia di nuova generazione. Il gruppo americano ha annunciato l’acquisizione della biotech statunitense Halda Therapeutics per circa 3 miliardi di dollari in contanti, un’operazione che segna un ulteriore rafforzamento del portafoglio R&D nelle terapie mirate per i tumori solidi. Una piattaforma innovativa: le chimere RIPTAC Halda è considerata una delle realtà più promettenti nell’oncologia di prossima…
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GSK e la Fleming Initiative hanno annunciato sei nuovi importanti programmi di ricerca, denominati “Grand Challenges“, che sfruttano alcune delle migliori competenze scientifiche e le tecnologie più recenti, tra cui l’Intelligenza Artificiale avanzata, per mettere a punto soluzioni in grado di rallentare la crescente resistenza antimicrobica (AMR) nel mondo. Sei “Grandi Sfide” che vengono illustrate durante la Settimana mondiale di…
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A Casa Novartis, il secondo appuntamento annuale di Pazienti in Agorà riporta al centro un tema già emerso nel primo incontro: l’innovazione è un valore solo quando riesce a trasformarsi in cura reale. Il programma della giornata del 17 novembre — dal confronto sui PDTA alla riflessione sulle tecnologie digitali — ha aperto un dialogo su ciò che ancora oggi…
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“L’antibiotico-resistenza minaccia la salute, i sistemi sanitari e le economie di tutto il mondo. Le infezioni da batteri resistenti stanno aumentando e l’impegno a rafforzare consapevolezza, investimenti e azioni deve proseguire. È tempo di uno sforzo corale e concreto per raggiungere i numerosi obiettivi che ancora abbiamo davanti a noi”. Questo l’appello lanciato da Marcello Cattani, Presidente di Farmindustria, per…
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Ogni anno nell’Unione Europea oltre 35.000 persone muoiono a causa di infezioni provocate da microrganismi resistenti agli antimicrobici, un numero superiore alla somma dei decessi per influenza, tubercolosi e HIV/AIDS. Sono 4,3 milioni l’anno i pazienti, nell‘UE/Spazio Economico Europeo che contraggono almeno un‘infezione correlata all’assistenza sanitaria durante la degenza in ospedale; ogni giorno un paziente ricoverato su 14. Molte di…
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