Roche: priority review per emicizumab nell’emofilia A con inibitori

8 settembre, 2017 nessun commento


La FDA ha accettato la Biologics License Application (BLA) di Roche e ha accordato la Priority Review (Revisione Prioritaria) per il trattamento in profilassi con emicizumab, in formulazione sottocutanea somministrato una volta a settimana ad adulti, adolescenti e bambini affetti emofilia A con inibitori del fattore VIII. Quasi un soggetto con emofilia A su tre sviluppa inibitori a seguito del trattamento con le  terapie sostitutive del fattore VIII standard. Questo aspetto limita le opzioni terapeutiche e incrementa il rischio di sanguinamenti potenzialmente letali e ripetuti, soprattutto a carico delle articolazioni, che causano danno a lungo termine. La BLA per emicizumab si basa sui risultati dello studio di fase III HAVEN 1 condotto su adulti e adolescenti di età uguale e superiore a 12 anni, nonché sui risultati ad interim dello studio di fase III HAVEN 2 realizzato su bambini di età inferiore a 12 anni. I risultati dello studio HAVEN 1 sono stati pubblicati sulla rivista The New England Journal of Medicine (NEJM), mentre gli esiti di entrambe le sperimentazioni sono stati presentati in occasione del 26° convegno dell’International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) tenutosi a luglio del 2017. Si prevede che l’FDA prenderà una decisione in merito all’approvazione entro il 23 febbraio 2018. A settembre del 2015, l’FDA ha accordato a emicizumab la designazione di terapia breakthrough per adulti e adolescenti affetti da emofilia A con inibitori.

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