(Reuters Health) – Novartis ha ricevuto l’approvazione della FDA per la terapia genica Zolgensma.Il prezzo è stato fissato a 2,125 milioni di dollari, la cifra più alta mai ottenuta per un farmaco.
La Food and Drug Administration ha approvato Zolgensma per bambini di età inferiore ai due anni con SMA, compresi quelli che non hanno ancora manifestato i sintomi. L’approvazione riguarda i bambini con la forma letale della malattia ereditaria e quelli con tipi in cui i sintomi debilitanti possono insorgere in seguito.
Novartis inizialmente aveva proposto un prezzo di 5 milioni di dollari per paziente, ma una revisione ad aprile dell’Institute for Clinical and Economic Review (ICER) aveva concluso che la stima del valore di Novartis per Zolgensma era eccessiva.
E venerdì scorso l’ICER ha affermato che sulla base dei dati clinici aggiuntivi di Novartis, dell’ampia etichetta FDA e del suo prezzo di lancio, Zolgesma rientrava nel limite superiore del suo raggio d’azione per il rapporto costo-efficacia.
La pharma di Basilea ha dichiarato che offrirà alle assicurazioni l’opzione di pagamenti rateali, rimborsi se il trattamento non dovesse funzionare e sconti anticipati per i payer che si impegneranno in copertura standardizzate.
La FDA ha approvato approvato Zolgensma sulla base di studi clinici condotti su 36 pazienti di età compresa tra 2 settimane e 8 mesi. I pazienti hanno mostrato un miglioramento significativo nelle tappe dello sviluppo motorio, come il controllo della testa e la capacità di stare seduti.
Gli effetti indesiderati più comuni di Zolgensma sono elevati enzimi epatici e vomito, per i quali l’agenzia regolatorie americana ha chiesto a Novartis di porre sull’etichetta l’avvertenza che può causare gravi danni al fegato.
Gli analisti di Wall Street prevedono, entro il 2022, un fatturato di 2 miliardi di dollari.
Fonte: Reuters Health News
(Versione italiana per Daily Health Industry)
