Il caso Glybera può insegnare qualcosa?

16 maggio, 2016 nessun commento


La storia della prima terapia genica al mondo può insegnare alla farmaceutica una lezione importante: c’è un tetto ai prezzi dei farmaci, anche per le cure definitive, a meno che e fino a quando il pharma e i payer non troveranno nuovi modelli di pagamento.
Glybera, il trattamento per una malattia estremamente rara chiamata deficit di lipoproteina lipasi, approvato nel 2012 in Europa, costa 1 milione di dollari. Sviluppato da UniQure, il farmaco difficilmente arriverà sul mercato statunitense in fretta perché l’azienda ha abbandonato i suoi piani per ottenere l’approvazione della FDA dopo che l’agenzia ha chiesto nuove sperimentazioni. Come riporta il ‘MIT Technology Review‘, UniQure ha buone ragioni per volere evitare di spendere i milioni necessari per testare Glybera su un nuovo ciclo di pazienti. Solo un medico ha affrontato l’impegnativo processo necessario per ottenere il rimborso assicurativo del farmaco, nonostante la sua forza curativa – e nonostante il fatto che si evitano alcune spese importanti per i ricoveri.

Quel medico tedesco, Elisabeth Steinhagen-Thiessen, ha dovuto presentare un corposo dossier di documenti e poi chiamare il CEO di una delle assicurazioni tedesche per ottenere l’approvazione per usare Glybera su uno dei suoi pazienti gravemente malati. Ha funzionato. Il paziente era stato ricoverato in ospedale 40 volte prima e da quando ha iniziato la terapia non è più stato al pronto soccorso, spiega il medico al MIT Tech Review. Tuttavia, il farmaco non è più stato utilizzato da allora. La società italiana che ha ottenuto la commercializzazione in Europa, la Chiesi Farmaceutici, dice che è stato “difficile” vendere il medicinale. Glybera “non è stato un successo – ammette il CEO di UniQure Dan Soland – e prosciuga ancora molte risorse della società”.

Diverse altre terapie geniche sono in cantiere, e GlaxoSmithKline (GSK) ha ricevuto una raccomandazione europea il mese scorso per Strimvelis, il suo farmaco per l’immunodeficienza combinata grave. GSK sostiene che il costo del suo prodotto non si avvicinerà mai a 1 milione di dollari. “Stiamo cercando di creare un equilibrio tra la promozione dell’innovazione e la creazione di valore per il sistema sanitario – ha spiegato la portavoce Fiona McMillan  – So che ci sono preoccupazioni per l’approvazione della prima terapia genica in Europa [Glybera] che costerà circa 1 milione di dollari, ma posso dire che Strimvelis sarà significativamente inferiore a quella cifra”. GSK sta lavorando su alcuni modelli di pagamento che potrebbero aiutare, aggiunge McMillan. Ma per quanto Strimvelis abbia un prezzo e sia pagato, non è una vittoria commerciale, spiega a Review il responsabile di sviluppo della terapia genica della società, Sven Kili: “Dal punto di vista del puro business, della prospettiva di creare ricchezza, si tratta di una sfida”. Non è economico sviluppare un nuovo farmaco. Con il potenziale payoff delle terapie geniche le condizioni attuali dovranno cambiare per rendere i trattamenti più praticabili.

Per prima cosa, i prezzi potrebbero dover essere più conservativi, come apparentemente GSK si è resa conto. Steinhagen-Thiessen afferma al MIT Technology Review che il costo di Glybera è un problema preciso. “Credo che il prezzo sia assolutamente troppo alto. Non sono sicura che le altre compagnie di assicurazione siano disposte a pagarlo”. Per essere disposte a pagare, inoltre, le compagnie di assicurazione hanno bisogno di un nuovo modello di pagamento. Gli assegni annuali sono un approccio. Accodi basati sulle performance un altro, con pagamenti periodici finché il trattamento continua a funzionare.

E poi c’è il tempo, il grande guaritore. Un esperto afferma a MIT Tech Review che il mercato non è ancora del tutto pronto per il prime time, se il prime time significa realizzare un profitto. Gli sviluppatori delle terapie geniche dovrebbero concentrarsi sui ben noti target delle malattie “in cui c’è una grande possibilità di successo medico, anche se non vi è il successo commerciale”, sostiene David Schaffer, esperto di terapia genica e professore della UC di Berkeley. Quei successi aiuterebbero a costruire una base per altre terapie che potrebbero offrire rendimenti per le loro aziende – e darebbero ai payer e alle case farmaceutiche la possibilità di sperimentare nuovi modelli di pagamento che funzionano per entrambi.

GSK lo sta facendo da molto tempo, sostiene McMillan. “Qualunque cosa si decida, ha bisogno di essere pronto per il futuro, perché dal punto di vista del ritorno dell’investimento – in realtà, non avremo un ritorno dal solo Strimvelis, ma è chiaro che non stiamo guardando a Strimvelis da solo – ci sarà un intero nuovo programma proveniente da questo farmaco e una serie di altre possibili molecole in arrivo per condizioni ultra-rare, che ci daranno maggiori opportunità per il futuro”.

 

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