I pazienti lo invocano, ma la decisione ormai quasi finale del NICE non sembra lasciare spazio alla terapia combinata Orkambi proposta da Vertex per i malati di fibrosi cistica. “Il prezzo del farmaco è troppo alto per permetterne un uso efficiente dall’NHS”.
Il National Institute for Health and Care Excellence ha ribadito la sua precedente posizione, secondo la quale, a fronte di una spesa di circa 104 mila sterline (147 mila dollari per paziente), il farmaco ha ridotto il numero di ricoveri, ma ha fornito “modesti” benefici clinici rispetto ad altre terapie esistenti.
“Pur sapendo perfettamente quanto sia importante per i pazienti avere una nuova opzione di trattamento, il prezzo di Orkambi è troppo elevato”, ha sostenuto Carole Longson, direttore del Centre for Health Technology Evaluation del NICE. “Noi possiamo raccomandare i trattamenti solo quando sono efficaci e mostrano anche un buon rapporto qualità-prezzo. Se la casa farmaceutica sarà in grado di presentare una diversa proposta economica saremo ben lieti di modificare la nostra posizione”.
Nel suo comunicato di risposta la Vertex ha detto che “la raccomandazione del NICE è una parte attesa del complesso processo di rimborso in UK e siamo lieti che l’istituto abbia comunque riconosciuto i vantaggi del nostro farmaco. Siamo fiduciosi che sarà possibile lavorare con tutte le parti coinvolte per rendere Orkambi accessibile ai pazienti, come è accaduto per il farmaco Kalydeco. ”
La voce dei pazienti
La Cystic Fibrosis Trust ha sottolineato che i nuovi dati hanno dimostrato che il farmaco della Vertex rallenta il tasso di declino della funzione polmonare nei pazienti con Fibrosi Cistica di quasi la metà e può eventualmente aggiungere anni alla vita dei pazienti. Per questo ha iniziato una petizione che finora ha raccolto 20.000 firme per spingere chi di dovere a raggiungere un accordo negli interessi del malato.
Secondo Ed Owen Chief Executive della Cystic Fibrosis Trust: “la decisione da NICE dimostra la debolezza del sistema attuale”. Sebbene il NICE suggerisca che dati supplementari potrebbero essere raccolti per sottolineare i benefici del farmaco a lungo termine, allo stato attuale è tutto in mano a Vertex. La casa farmaceutica potrebbe decidere di abbassare i prezzi prima della decisione finale del NICE, prevista a luglio.
Secondo la Cystic Fibrosis Trust quasi 2.750 persone in Inghilterra potrebbero beneficiare del farmaco se venisse raggiunto un accordo, il che allo stato attuale dei prezzi significherebbe oltre 404 milioni di dollari. Negli USA il farmaco è venduto a 259 mila euro per paziente e lo scorso anno Vertex ha fatturato 220 milioni di dollari.
