Con l’obiettivo di misurare il peso globale dell’emofilia, Shire ha presentato la sua nuova stima del tasso globale annuo di sanguinamenti nel mondo (Global Annual Bleed Rate). Il GABR si propone di individuare quelle regioni del mondo che mostrano la necessità maggiore di migliorare la diagnosi e l’accesso alle diverse opzioni di trattamento in emofilia. I dati del modello GABR fanno parte di una dozzina di presentazioni effettuate da Shire al 10° Congresso annuale dell’Associazione Europea per l’Emofilia (European Association for Haemophilia and Allied DisordersEAHAD) che si è svolto a Parigi dall’uno al tre febbraio. I primi risultati della ricerca GABR presentati al EAHAD mostrano che l’incidenza dell’emofilia potrebbe essere tre volte superiore alla corrente stima globale e che ogni 3-15 secondi si verifica un episodio di sanguinamento. Questo risultato si basa su dati esistenti che mostrano come solo il 25 per cento dei pazienti emofilici riceve informazioni adeguate sul trattamento. I risultati completi del modello, che sarà pubblicato nel corso del 2017 con lo scopo di mettere in evidenza i significativi bisogni insoddisfatti, evidenziano la necessità di espandere le cure dell’emofilia e migliorare le strategie relative in tutto il mondo. “Sappiamo che migliaia di pazienti emofilici continuano a sanguinare regolarmente, in particolare nelle regioni meno curate del mondo, cosa che ha un impatto notevole per la salute delle loro articolazioni, la qualità di vita e la capacità di lavorare o andare a scuola”, ha detto Alok Srivastava, MD, co-autore della ricerca GABR e professore di medicina presso il Christian Medical College, Vellore in India. “Dobbiamo continuare a investire nella raccolta dei dati, in particolare dei pazienti che hanno riportato risultati in termini di tasso annuale di sanguinamento (ABR) per capire al meglio la vera esperienza del paziente e migliorare gli standard di cura a livello globale”. “I pazienti emofilici in tutto il mondo hanno bisogni complessi, che non possono essere soddisfatti con approccio unico valido per tutti (one-size-fits-all)”, ha aggiunto Leonard Valentino, Global Head of Hematology Medical Affairs, Shire. “In qualità di leader globale nelle malattie rare e in particolare nell’ematologia, Shire è impegnata nella ricerca e nell’ innovazione per migliorare l’assistenza ai pazienti”. In occasione del Congresso EAHAD Shire ha inoltre presentato dati – tra cui un caso clinico in Emofilia Acquisita A proveniente dall’Italia – che confermano il profilo di sicurezza e l’efficacia del proprio portfolio di terapie sostitutive del fattore per i pazienti con emofilia: dall’emofilia a all’emofilia acquisita, compresi i trattamenti per pazienti con inibitori.
