La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione condizionale all’immissione in commercio in Europa per la terapia genica a base di cellule autologhe CD34+ che codificano il gene della βA-T87Q globina.
Si tratta di una terapia genica per pazienti di età pari o superiore a 12 anni con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non β0/β0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (CSE) è appropriato ma non è disponibile un donatore familiare di CSE con antigene leucocitario (HLA) compatibile.
bluebird bio inizierà ora il processo di negoziazione con AIFA per favorire l’accesso alla terapia per i pazienti appropriati.
“L’approvazione europea della prima terapia genica per la β-talassemia trasfusione-dipendente rappresenta una pietra miliare nel trattamento di questa patologia, frutto di un lavoro di ricerca che stiamo portando avanti da quasi 20 anni grazie al contributo fondamentale di sperimentatori clinici, operatori sanitari, pazienti e loro familiari – commenta Alberto Avaltroni, General Manager di bluebird bio Italia – Un traguardo straordinario che per noi rappresenta in realtà un punto di partenza che ci spinge a continuare a lavorare, con crescente motivazione, al fianco dei pazienti, della comunità scientifica e dei sistemi sanitari per rendere il trattamento disponibile al piu’ presto per tutte le persone che ne potranno beneficiare”.
Oltre alla designazione di Priority Medicines (PRIME), la terapia ha ottenuto dalla CE la designazione di Farmaco Orfano per il trattamento della β-talassemia intermedia e major, che rientrano nella TDT.
La valutazione ha avuto luogo nell’ambito dei programmi Priority Medicines (PRIME) e Adaptive Pathways dell’EMA che favoriscono lo sviluppo di farmaci in grado di offrire un importante vantaggio terapeutico rispetto ai trattamenti esistenti o di rispondere a bisogni terapeutici insoddisfatti.
I programmi PRIME e Adaptive Pathways hanno consentito un riscontro immediato e favorito una valutazione accelerata, che è stata portata a termine dall’EMA con la tempistica ad oggi più rapida possibile per un prodotto medicinale di terapia avanzata (ATMP).
