Biomarin: da FDA ok a farmaco per malattia rara. Ma il prezzo è altissimo

28 aprile, 2017 nessun commento


(Reuters Health) – Biomarin Pharmaceuticals  ha dichiarato che il prezzo annuale del suo farmaco per trattare un tipo raro e fatale di patologia cerebrale pediatrica sarà di 486.000 dollari, in virtù degli sconti e dei ribassi imposti dal Governo USA. La comunicazione arriva all’indomani dell’approvazione, da parte dell’FDA, di Brineura, una la prima terapia sostitutiva enzimatica per il tipo progressivo della malattia di Battern, conosciuta come ceroidolipofuscinosi neuronale tardo-infantile di tipo 2, o CLN2. L’approvazione si è basata sui dati relativi a 22 pazienti appena trattati tra i tre e gli otto anni, confrontati con 42 soggetti non trattati. Viene iniettata direttamente nel liquido cerebrale. Biomarin ha fatto sapere che offrirà un programma di co-payment. Durante una conference call, Biomarin ha affermato che prevede l’approvazione europea del suo farmaco alla fine di questo trimestre, dopo un parere positivo. Biomarin dovrà anche condurre uno studio di registro della durata di 10 anni per valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento. L’azienda ha affermato di non sapere ancora quanto dureranno i benefici del trattamento. Attualmente i dati disponibili arrivano a 96 settimane. I sintomi della patologia spesso non si presentano fino ai tre anni, quando il bambino soffre di crisi epilettiche e ritardi nel linguaggio. Con la progressione della condizione, diminuiscono rapidamente la vista e la capacità di camminare e parlare.

Fonte: ReutersHealth News

 (Versione Italiana per Daily Health Industry)

 

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