Alexion: opzione su candidato contro amiloidosi

Alexion: opzione su candidato contro amiloidosi
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Alexion ha ottenuto un’opzione per l’acquisto della biotech Caelum Biosciences e per il suo candidato contro l’amiloidosi a catena leggera (AL), una malattia rara che provoca danni progressivi agli organi.

L’eventuale realizzazione dell’accordo – legata alla progressione negli studi clinici del candidato – potrebbe superare i 500 milioni di dollari, tra commissioni e milestone.

CAEL-101 è un anticorpo monoclonale fibril-reattivo progettato per legarsi alle proteine ​​ kappa e lambda.

Attraverso questa azione CAEL-101 dovrebbe ridurre o eliminare i depositi di amiloide che si accumulano nei tessuti di pazienti con amiloidosi AL.

Alexion è convinta che la terapia per l’amiloidosi rappresenti un unmet need, sia del potenziale di CAEL-101.

“Con un tempo di sopravvivenza mediano inferiore a 18 mesi dalla diagnosi e senza terapie approvate per affrontare i danni causati dall’amiloidosi AL, c’è un significativo bisogno di nuove terapie per questa devastante malattia”, dice il R&D Chief di Alexion, John Orloff . “Riteniamo che CAEL-101 abbia un potenziale significativo per poter aiutare questi pazienti e siamo entusiasti di aggiungerlo al nostro portafoglio di prodotti contro le malattie ematologiche rare in fase di sviluppo clinico”.

Alexion fornirà input in questa direzione, ma Caelum manterrà la responsabilità dello studio e della produzione di materiali clinici.

Caelum ha concluso il suo precedente studio su CAEL-101, uno studio di fase 1a / 1b, nel 2017. Su 24 pazienti valutabili, 14 hanno sperimentato una risposta positiva.

Non sono state osservate tossicità dose-limitanti o di grado 4 o 5.

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