Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics hanno presentato domanda di approvazione negli Stati Uniti per exa-cel, un farmaco per l’editing genetico contro l’anemia falciforme e la beta talassemia.
La Food and Drug Administration ha tempo fino all’inizio di giugno per decidere se accettare la domanda. L’ente regolatorio USA potrebbe poi iniziare una revisione prioritaria del farmaco ed approvarlo o meno entro la fine dell’anno.
Exa-cel, se approvato, diventerebbe il primo trattamento in commercio basato sulla tecnologia di editing genetico CRISPR, che ha vinto il premio Nobel nel 2020.
Vertex e CRISP Therapeutics hanno presentato domanda di autorizzazione per exa-cel anche in Europa e nel Regno Unito.
