La Gazzetta Ufficiale ha pubblicato la determinazione dell’AIFA che rinnova e amplia la rimborsabilità del portfolio dei farmaci di Vertex approvati per il trattamento della fibrosi cistica. L’estensione riguarda in particolare Kaftrio (elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor) e Kalydeco (ivacaftor).
L’accordo di rimborsabilità, valido per due anni, consentirà a oltre 200 nuovi pazienti pediatrici italiani di accedere per la prima volta a questi modulatori della proteina CFTR, che agiscono direttamente sulle cause alla base della fibrosi cistica.
“Accogliamo con soddisfazione la decisione di AIFA di allargare l’accesso a queste terapie innovative anche ai bambini con fibrosi cistica”, commenta Francesco Blasi, Presidente della Società Italiana per lo Studio della Fibrosi Cistica (SIFC), “Nel trattamento di questa patologia è fondamentale iniziare la terapia con i modulatori il più precocemente possibile, così da rallentare la progressione della malattia e migliorarne la gestione”.
La determinazione AIFA estende l’uso di Kaftrio, in associazione con Kalydeco, ai pazienti affetti da fibrosi cistica di età compresa tra 2 e 6 anni con almeno una mutazione F508del nel gene CFTR, e l’uso di Kalydeco a pazienti tra 1 e meno di 4 mesi con mutazione R117H CFTR o una delle mutazioni di gating di classe III: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.
“Sebbene non sia ancora disponibile una cura definitiva per la fibrosi cistica, i farmaci modulatori della proteina CFTR sviluppati da Vertex stanno dimostrando di migliorare significativamente la qualità della vita e di aumentare l’aspettativa di vita dei pazienti, rappresentando un progresso fondamentale nel trattamento della malattia”, conclude Federico Viganò, Country Manager per Italia e Grecia di Vertex Pharmaceuticals.
