Vertex, accordo di collaborazione con Entrada Therapeutics per malattia rara

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Vertex ha stipulato un accordo di collaborazione con la biotech Entrada Therapeutics per sviluppare nuovi trattamenti contro una rara malattia muscolare nota come distrofia miotonica di tipo 1, o DM1.

I termini del patto di ricerca quadriennale prevedono che Vertex paghi a Entrada Therapeutics 250 milioni di dollari in anticipo, somma che include un investimento azionario di 26 milioni di dollari, oltre a un bonus fino a 485 milioni di dollari in caso di raggiungimento di determinati traguardi e royalties progressive su tutti i prodotti che usciranno dalla collaborazione.

Vertex in cambio potrà lavorare sulla piattaforma tecnologica “EEV” (acronimo di Endosomal Escape Vehicle) di Entrada.

Il candidato più avanzato della biotech per la DM1, denominato ENTR-701, è in fase di sviluppo preclinico. Il mese scorso, l’azienda ha dichiarato che intende chiedere alle autorità di regolamentazione l’autorizzazione alla sperimentazione sull’uomo nella seconda metà del 2023.

Fondata nel 2016, Entrada e la sua tecnologia hanno suscitato l’interesse di diversi investitori. L’azienda ha raccolto 59 milioni di dollari alla fine del 2018 attraverso un round di finanziamento di Serie A, guidato da 5 AM Ventures e MPM Capital, che ha visto la partecipazione anche del Roche Venture Fund. Quasi tre anni dopo, la biotech ha raccolto altri 182 milioni di dollari attraverso un’offerta pubblica iniziale.

“La strategia di Vertex è quella di scoprire e sviluppare farmaci trasformativi per le persone affette da gravi malattie e la DM1 rappresenta quindi un’area di interesse per Vertex da diverso tempo”, sottolinea David Altshuler, Chief Scientific Officer dell’azienda.

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