Terapie geniche e malattie ultra-rare: la FDA cerca soluzioni per il mercato

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Intervenendo a una conferenza ospitata dall’Alliance for Regenerative Medicine, Peter Marks, capo del Center for Biologics Evaluation and Research(CBER) degli USA, ha evidenziato le preoccupazioni della FDA per il fatto che alcuni dei farmaci più promettenti dell’industria farmaceutica possano non raggiungere i pazienti con malattie ultra-rare, a causa dei costi elevati di sviluppo, non compensati da ritorni economici.

Le malattie rare riconosciute sono circa 7000, molte delle quali colpiscono solo poche persone al mondo. Le terapie geniche, compresi i farmaci a base di RNA e le terapie di sostituzione genica, sono un mezzo efficace per trattare queste patologie e, potenzialmente, anche per curarne alcune. Queste terapie, però, non hanno un mercato di riferimento sufficientemente ampio da giustificarne il costo dello sviluppo e della vendita.

Secondo Marks è necessario trovare un modo per rendere commercialmente sostenibile il processo di cura del paziente. La sostenibilità commerciale per una terapia genica si raggiunge con la somministrazione di circa 100-200 trattamenti l’anno: una soglia che potrebbe essere difficile da superare in un singolo Paese.

La FDA si sta muovendo per superare questi ostacoli. L’agenzia è al lavoro per mettere insieme sviluppo e produzione di terapie geniche su misura, con l’obiettivo di aiutare i team accademici a trasferire più facilmente all’industria i trattamenti studiati.

L’ente regolatorio USA, inoltre, sta cercando di capire come usare i dati non clinici e di produzione per accelerare la revisione di terapie che condividono la stessa tecnologia.

La produzione automatizzata, infine, potrebbe rappresentare un’altra soluzione per ridurre i costi, così come un accordo di reciprocità tra FDA e gli altri enti regolatori potrebbe garantire che la terapia, una volta avuto l’ok in un Paese, abbia il via libera anche negli altri.

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