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La scorsa settimana, il comitato consultivo della FDA ha dato parere positivo all’approvazione delle terapie geniche di bluebird bio eli-cel, per l’adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD), e beti-cel, per la beta talassemia, con il voto all’unanimità del panel di esperti. La CALD è una rara malattia neurologica genetica che causa danni al sistema ‘isolante’ delle cellule nervose del cervello, mentre la beta…

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso parere positivo raccomandando l’autorizzazione all’immissione in commercio di elivaldogene autotemcel (precedentemente Lenti-D), terapia genica una tantum di bluebirdbio per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale precoce (CALD). Qualora approvato dalla Commissione Europea (CE), elivaldogene autotemcel sarà la prima terapia genica una tantum registrata per il trattamento…

Bluebird bio ha lanciato ufficialmente Zynteglo, la sua prima terapia genica, e ha scelto un nuovo leader per seguire l’operazione in Europa. Si tratta di Nicola Heffron, ex dirigente di Celgene, Shire e GlaxoSmithKline, che entra a far parte di bluebird come responsabile della zona europea, proprio mentre la società avvia il lancio del nuovo prodotto. Sostituisce Andrew Obenshain, che…

bluebird bio ha annunciato il lancio in Germania della terapia genica basata su cellule autologhe CD34+ che codificano il gene della β globina. Si tratta di una terapia genica una-tantum per pazienti di età pari o superiore a 12 anni con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non β0/β0, per i quali il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (CSE) è appropriato…

Al Congresso della American Society of Hematology (ASH) bluebird bio ha annunciato i risultati aggiornati a lungo termine dello studio di Fase 1/2 Northstar (HGB-204), ormai concluso, e i nuovi dati degli studi di Fase 3 Northstar-2 (HGB-207) e Northstar-3 (HGB-212), attualmente in corso, con la terapia genica basata sull’uso di LentiGlobin nei pazienti con β-Talassemia Trasfusione-Dipendente (TDT), Sono 52…

bluebird bio ha fissato il prezzo per Zynteglo, la terapia genica che ha messo a punto  per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT), precedentemente nota come LentiGlobin. Zynteglo, che si somministra una sola volta, avrà un costo di 1,575 milioni di euro, ma il sistema di pagamento proposto, oltre a prevedere rate annuali per cinque anni, è legato alla reale…

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione condizionale all’immissione in commercio in Europa per la terapia genica a base di cellule autologhe CD34+ che codificano il gene della βA-T87Q globina. Si tratta di una terapia genica per pazienti di età pari o superiore a 12 anni con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non β0/β0, per i quali il trapianto di cellule…

Sul fronte delle terapie genetiche per le malattie rare c’è una biotech internazionale che ha deciso di investire scientificamente nel nostro Paese, con due studi presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma sulla β-talassemia. È bluebird bio, diretta in Italia, da novembre 2018, da Alberto Avaltroni, un manager con una significativa eperienza nelle malattie genetiche, maturata in Shire, dove ha…

EMA ha accettato la domanda di autorizzazione alll’immissione in commercio di LentiGlobin, la terapia genica sperimentale di bluebird bio per il trattamento di adolescenti e adulti con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e genotipo non β0/β0. LentiGlobin aveva ottenuto a luglio 2018 la valutazione accelerata da parte del Comitato per i prodotti medicinali ad uso umano dell’EMA, riducendo potenzialmente l’effettivo tempo di revisione…