SLA, una proteina sotto la lente di ingrandimento della FDA

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La Food and Drug Administration ha riunito la scorsa settimana un gruppo di consulenti per fare il punto su tofersen, farmaco sviluppato da Biogen per i pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA) da superossido dismutasi 1 (SOD1).

Il principale studio clinico volto a dimostrare i vantaggi di tofersen non ha offerto risultati migliori rispetto al placebo nel rallentare il declino funzionale associato alla SLA.

Biogen ha dichiarato però che sono emersi alcuni dati positivi, tra i quali la riduzione sostanziale di una proteina, la catena leggera del neurofilamento, che si trova in quantità elevate in alcuni fluidi corporei quando le cellule nervose sono danneggiate.

Il gruppo dei consulenti della FDA ha ritenuto all’unanimità che l’effetto positivo di tofersen su questa proteina è tale da rendere “ragionevolmente probabile” un beneficio clinico, requisito fondamentale per la cosiddetta approvazione accelerata.

Gli analisti di Wall Street si aspettano che la FDA conceda tale approvazione entro la fine di aprile.

La decisione dell’ente regolatorio USA è destinata ad avere un impatto non solo su tofersen e Biogen. Infatti, se la FDA dovesse concedere al farmaco un’approvazione condizionata, creerebbe un precedente positivo per altre terapie sperimentali contro la SLA e probabilmente darebbe un indirizzo alla progettazione di altri studi chiave.

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