Sanofi: ok della CE a due terapie enzimatiche sostitutive per malattie rare

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Via libera dalla Commissione Europea a due terapie enzimatiche sostitutive di Sanofi per due malattie rare, il deficit di sfingomielinasi acida (ASMD) e la malattia di Pompe. Ad annunciarlo è stata la stessa azienda farmaceutica francese, martedì mattina.

Si tratta di Xenpoxyme, la prima ed unica terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della ASMD, e di Nexviadyme, la prima nuova opzione di trattamento per la malattia di Pompe approvata in Europa in oltre 15 anni.

Xenpoxyme è stata messa a punto per i tipi A/B della malattia rara, che provoca un accumulo di grassi che può compromettere la funzionalità degli organi, compreso il cervello, e portare a morte nei primi anni di vita.

Il tipo B di ASMD, invece, colpisce principalmente i polmoni e porta ad avere un’aspettativa di vita di 17 anni. La terapia viene somministrata per infusione ogni due settimane e sostituisce l’enzima difettoso della sfingomielinasi acida, riducendo l’accumulo di grasso. Due studi hanno mostrato che la terapia migliora la funzionalità polmonare e riduce i volumi di fegato e milza. Il trattamento è approvato in Giappone mentre è attesa la decisione della FDA americana, a ottobre.

L’ok a Nexviadyme, invece, è per la malattia di Pompe a esordio tardivo o a esordio infantile. Il trattamento era stato approvato ad agosto dello scorso anno dalla FDA per la forma ad esordio tardivo e si tratta di un miglioramento di Myozyme, sempre di Sanofi, che aiuta a migliorare la funzionalità polmonare.

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