Pfizer e Sangamo Therapeutics riprenderanno presto la sperimentazione di Fase 3 relativa alla loro terapia genica per la cura dell’emofilia A.
Lo studio era stato sospeso nell’autunno 2021 a causa di problemi di sicurezza legati alla coagulazione del sangue. La terapia genica, denominata giroctocogene fitelparvovec, è destinata al trattamento di malati affetti da emofilia A grave che non hanno o hanno bassi livelli di una proteina necessaria per la coagulazione del sangue.
In alcuni pazienti la terapia aveva provocato livelli più alti del normale di questa proteina, e, di conseguenza, questi pazienti erano stati sottoposti a terapia anticoagulante per via orale. Un paziente aveva subito una trombosi venosa profonda.
La Food and Drug Administration ha ora revocato la sospensione dell’indagine clinica consentendo a Pfizer e Sangamo di procedere con i test dopo aver modificato il protocollo di studio.
I dati della sperimentazione, precedentemente previsti per il 2023, sono ora attesi per l’inizio del 2024, secondo quanto dichiarato da Pfizer.
