Una terapia genica sperimentale di Pfizer per l’emofilia A ha avuto successo in uno studio di Fase III, superando i problemi di sicurezza che ne avevano bloccato la sperimentazione per quasi un anno.
Giroctocogene fitelparvovec – questo il nome della terapia – è un’infusione una tantum progettata per aiutare i pazienti a produrre il Fattore VIII, necessario per la normale coagulazione del sangue. Attualmente, le persone affette da emofilia A utilizzano infusioni di Fattore VIII per prevenire gli episodi di sanguinamento.
Nello studio AFFINE i ricercatori hanno seguito 75 pazienti per almeno 15 mesi dopo aver ricevuto la terapia sperimentale. I partecipanti hanno fatto registrare un numero minore di episodi di sanguinamento e livelli più elevati di Fattore VIII rispetto al trattamento preventivo standard assunto prima dell’infusione. Solo un paziente è tornato alle infusioni profilattiche.
Pfizer continuerà a seguire i pazienti fino a 15 anni di follow up. La pharma newyorkese ha sviluppato irgoctocogene fitelparvovec con Sangamo Therapeutics.
