Al via MonitoRare – Focus Farmaci per Malattie Rare e Screening Neonatale, un nuovo progetto di ricerca realizzato da UNIAMO – Federazione Italiana Malattie Rare in collaborazione con C.R.E.A. Sanità – Centro per la Ricerca Economica Applicata in Sanità.
L’iniziativa nasce con l’obiettivo di approfondire gli aspetti economici, organizzativi e sociali che influenzano la vita delle persone con una malattia rara e di contribuire a migliorare le politiche di accesso ai farmaci e ai servizi essenziali, incluse le attività di screening neonatale.
La ricerca, condotta da C.R.E.A. Sanità, si sviluppa su più livelli, con analisi desk, ricerche bibliografiche e revisioni sistematiche della letteratura scientifica, sviluppo di banche dati dedicate a consumi, accesso e regolamentazione dei farmaci per malattie rare, modelli di valutazione quantitativi con attenzione agli impatti economici e sociali, somministrazione di survey per raccogliere evidenze dirette da pazienti e professionisti del settore, e consultazioni con metodo Delphi per favorire consenso scientifico e multidisciplinare.
I dati che emergeranno saranno oggetto di una pubblicazione destinata a confluire nel Rapporto MonitoRare, il documento annuale che presenta lo stato dell’arte delle politiche e dei servizi dedicati alle malattie rare in Italia.
Il progetto si concentra su cinque aree principali: l’analisi dei consumi e della spesa per i farmaci destinati alle malattie rare, i tempi di accesso ai farmaci e ai dispositivi medici, il benchmarking regionale sulle differenze di regolamentazione e accesso alle terapie, le revisioni della letteratura su economia e farmaci orfani (costo-efficacia, innovatività, costi evitati) e i modelli di costo-efficacia e budget impact relativi allo screening neonatale, quest’ultimo tema chiave per garantire diagnosi precoci e interventi tempestivi.
MonitoRare – Focus Farmaci per Malattie Rare e Screening Neonatale è realizzato con il contributo non condizionato di Alexion Pharma Italy, Takeda Italia, Sanofi Italy e Roche Pharma Italy.
