Malattie rare: Moderna e Recordati insieme per una terapia mRNA

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Moderna e Recordati hanno siglato un accordo di collaborazione e licenza, dal valore potenziale di oltre 150 milioni di dollari, per lo sviluppo di mRNA-3927, una terapia sperimentale per l’acidemia propionica sviluppata da Moderna. Il trattamento, somministrato per via endovenosa, è progettato per ripristinare la funzione dell’enzima propionil-CoA carbossilasi nei pazienti affetti da questa rara patologia metabolica.

In base all’intesa, Moderna continuerà a guidare lo sviluppo clinico della terapia, mentre Recordati sarà responsabile della commercializzazione globale in caso di approvazione. Il gruppo italiano verserà a Moderna 50 milioni di dollari upfront, oltre a milestone fino a 110 milioni di dollari legate ai progressi di sviluppo.

In attesa dei risultati pivotal entro la fine del 2026, i dati intermedi di uno studio di fase I/II indicano un potenziale beneficio clinico precoce con mRNA-3927.

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