Ancora un colpo di Lilly nel campo delle terapie cellulari di nuova generazione: la pharma di Indianapolis ha acquisito Orna Therapeutics, biotech statunitense specializzata nello sviluppo di CAR-Tin vivo. Il valore complessivo dell’operazione potrà arrivare, tra pagamenti upfront e milestone, fino a 2,4 miliardi di dollari.
Con questa acquisizione, Lilly si assicura una piattaforma tecnologica basata su RNA circolare, considerato più stabile rispetto all’mRNA lineare e facilmente combinabile con nanoparticelle lipidiche per la somministrazione sistemica.
L’obiettivo è sviluppare terapie cellulari in vivo in grado di riprogrammare direttamente le cellule immunitarie all’interno dell’organismo, superando i limiti logistici, produttivi ed economici delle CAR-T ex vivo.
“Gli studi iniziali sulle CAR-T autologhe hanno dimostrato il potenziale della terapia cellulare nelle malattie autoimmuni, ma la complessità, i costi e la logistica degli approcci ex vivo ne limitano l’applicabilità su larga scala”, commenta Francisco Ramírez-Valle, SVP Immunology Research and Early Clinical Development di Lilly, “Le tecnologie in vivo potrebbero rappresentare un vero cambio di paradigma”.
Al centro dell’interesse di Lilly c’è il programma di punta di Orna, ORN-252, progettato per indurre le cellule immunitarie a riconoscere e colpire le cellule B patologiche coinvolte nelle malattie infiammatorie e autoimmuni.
Il bersaglio della terapia sperimentale è CD19, proteina già ampiamente validata in oncologia e oggi oggetto di crescente attenzione anche in ambito non oncologico, sulla base dei risultati preliminari ottenuti in indicazioni come il lupus.
I dati preclinici della terapia sperimentale sono stati presentati a dicembre 2025 al congresso dell’American Society for Hematology e costituiscono la base per l’avvio di studi clinici di fase I.
