La FDA ha approvato la terapia genica Vyjuvek di Krystal Biotech per la cura dell’epidermolisi bollosa distrofica (DEB), una rara malattia genetica caratterizzata da una pelle fragile che può lacerarsi e formare vesciche anche in caso di piccoli attriti meccanici.
Si tratta della prima approvazione di una terapia genica a uso topico. Vyjuvek (beremagene geperpavec) potrà essere utilizzato per trattare i pazienti di età superiore ai sei mesi che presentano mutazioni nel gene del collagene di tipo VII catena alfa 1 (COL7A1).
Krystal Biotech ha dichiarato che la terapia genica sarà lanciata nel terzo trimestre al costo di 24.250 dollari per fiala. Assumendo un uso medio di circa 26 fiale all’anno, il costo annuale sarà di 631.500 dollar
