Nel 2023 Ipsen ha registrato un incremento delle vendite globali pari al 3,4% rispetto all’anno precedente, con un margine operativo del 26,1% (+2% vs 2022). Una crescita supportata dagli asset storici dell’azienda, dai nuovi farmaci, dall’espansione della pipeline e dall’accelerazione degli investimenti in Ricerca e Sviluppo.
“I solidi risultati del 2023 rappresentano un’eccellente base per Ipsen nel 2024, un periodo entusiasmante in cui prevediamo a livello mondiale quattro lanci di terapie innovative e altre nuove opportunità di ampliamento della pipeline, grazie alla strategia di innovazione esterna a supporto delle nostre tre aree terapeutiche”, ha commentato David Loew, CEO di Ipsen in occasione della presentazione dei risultati finanziari del 2023.
La pharma per il 2024 ha deciso di puntare forte sulle malattie rare. Nel 2023 infatti, con l’acquisizione di Albireo, uno dei principali leader nello sviluppo dei modulatori degli acidi biliari per il trattamento delle malattie epatiche colestatiche pediatriche e adulte, Ipsen ha portato sul mercato odevixibat, il primo trattamento approvato contro la colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC).
“Ipsen è un’azienda biofarmaceutica da sempre impegnata in ambito oncologico e nelle neuroscienze. Da oggi con odevixibat da un lato, e una pipeline in continua evoluzione dall’altro, segniamo ufficialmente il nostro ingresso nel mondo delle malattie rare – sottolinea Patrizia Olivari, Presidente e Amministratore Delegato di Ipsen S.p.A. – La nostra ambizione è portare innovazioni terapeutiche che possano cambiare la storia della malattia; stiamo investendo tempo e risorse nello sviluppo di farmaci che abbiano nuovi meccanismi d’azione, con il potenziale di modificare o rallentare il decorso di una malattia”.
La colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC)
La PFIC è uno spettro di malattie genetiche che causa gravi alterazioni nel trasporto della bile; la ritenzione delle componenti biliari nel fegato determina danno a carico delle cellule epatiche e dei dotti biliari intraepatici e può portare a una malattia epatica allo stadio terminale. L’incidenza globale stimata della PFIC è di 1 su 50.000-100.000 bambini in tutto il mondo e si stima che in Italia vivano centinaia di persone con questa patologie.
Chi soffre di PFIC ha un flusso biliare compromesso (o colestasi): il fegato non è in grado di eliminare efficacemente gli acidi biliari che, di conseguenza, si accumulano nelle cellule epatiche e si riversano nel flusso sanguigno. A causa dell’alterato circolo della bile, il cui flusso dal fegato all’intestino tenue è ridotto, i grassi e le vitamine liposolubili vengono assorbiti con difficoltà e per questa ragione i bambini con PFIC possono presentare ritardi nella crescita, problemi nutrizionali e rachitismo.
“Le PFIC sono malattie a carattere progressivo, possono danneggiare il fegato e causare cirrosi epatica. Fino a pochi mesi fa il trapianto rappresentava l’unica opzione terapeutica efficace per il trattamento di queste malattie, ma oggi, con l’arrivo dell’odevixibat, possiamo trattare efficacemente molti bambini” afferma Angelo Di Giorgio, Vicepresidente della Società Italiana di Gastroenterologia, Epatologia e Nutrizione pediatrica, SIGENP.
Il sintomo più debilitante della PFIC è il prurito, di cui soffre fino all’80% dei pazienti, che nei casi più gravi può portare a importanti lesioni da grattamento, perdita di sonno, irritabilità, scarsa attenzione e rendimento scolastico ridotto. Una malattia quindi estremamente invalidante con un impatto significativo sulla qualità di vita dei pazienti, ma anche dei loro familiari e caregiver.
“Siamo felici che la ricerca scientifica non si fermi mai, perché la disponibilità di questa terapia non offre solo la possibilità di gestire un sintomo, ma rappresenta un vero e proprio miglioramento della qualità di vita – dichiara Francesca Lombardozzi, Presidente di PFIC Network Italia – L’obiettivo di tutti deve essere quello di allontanare la necessità di un trapianto di fegato, peraltro ad oggi non risolutivo soprattutto per alcuni sottotipi di PFIC”
“Il prurito intenso può sembrare un sintomo banale, ma quando ciò avviene giorno e notte diventa un vero e proprio incubo, difficilissimo da gestire. Questa nuova molecola fornisce un grande sollievo per chi soffre di prurito invalidante ma, anche, una nuova speranza di allontanare lo spettro del trapianto di fegato” conclude Ivan Gardini, Presidente di EpaC ETS.
