Tra circa due mesi la FDA deciderà su seladelpar, farmaco di Gilead per la colangite biliare primaria (PBC). Il dossier della big pharma si è arricchito di nuovi dati a due anni che ne confermano l’efficacia e la sicurezza.
Questi dati provengono dallo studio ASSURE, presentato al congresso EASL, che ha evidenziato “miglioramenti rapidi e sostenuti” nei biomarcatori della malattia e una riduzione clinicamente significativa del prurito – uno dei sintomi più debilitanti della PBC – con l’agonista PPAR delta.
Gilead ha seladelpar nella sua pipeline dall’inizio di quest’anno, ottenuto nell’ambito dell’acquisizione di CymaBay per 4,3 miliardi di dollari.
La pharma USA ha inoltrato alla FDA una richiesta di commercializzazione di seladelpar quale trattamento di seconda linea per pazienti adulti affetti da PBC, senza cirrosi o con cirrosi compensata, che non rispondono o sono intolleranti alla terapia standard di prima linea con acido ursodesossicolico (UDCA). La decisione dell’ente regolatorio statunitense è attesa per il 14 agosto.
Su 99 pazienti arruolati negli studi e trattati con seladelpar il 70% ha raggiunto l’endpoint primario, ottenendo livelli di biomarcatori epatici (ALP e bilirubina) pari o inferiori al limite superiore della norma, e ha fatto registrare una riduzione del 15% della fosfatasi alcalina (ALP).
Inoltre, tra i pazienti con prurito da moderato a grave al basale, il farmaco di Gilead ha ottenuto, a due anni, una riduzione media sulla scala di valutazione numerica (HRS) di 3,1 punti, in linea con i dati a 12 mesi dello studio pivotale RESPONSE, sulla base del quale Gilead ha inoltrato la domanda di commercializzazione alla FDA.
