La progressione nella comprensione delle malattie ha “condotto” i farmaci orfani fuori dalla nicchia, sviluppando nel contempo una rapida accelerazione della crescita del mercato di questi medicinali. È quanto evidenzia l’Orphan Drug Report 2022 di Evaluate.
Di pari passo con queste novità, gli esperti auspicano che anche la legislazione sui farmaci orfani cambierà in USA e UE; il regolamento sui farmaci orfani europeo risale al 1999 e l’Orphan Drug Act americano ha ormai 40 anni.
Negli USA sono state avanzate proposte per riformare il percorso di approvazione accelerata, fondamentale per i farmaci orfani. Anche l’UE sta rivedendo il quadro dei farmaci orfani, dopo che un report del 2020 ha evidenziato che per alcune malattie rare il mercato è simile a quello dei farmaci tradizionali.
La nuova legislazione dovrà comunque promuovere l’innovazione e gli investimenti e generare risultati tecnologici positivi.
Il mercato dei farmaci orfani ha dunque il potenziale per diventare più accessibile alla comunità dei pazienti con malattie rare. Ormai, infatti, è evidente che per le aziende c’è un significativo ritorno commerciale e la possibilità di realizzare fusioni e acquisizioni anche in questo ambito.
Lo sviluppo di farmaci per malattie rare, come evidenziano gli esperti, è complesso e oneroso, con i costi che spesso ricadono sui pazienti, ma avere un buon numero di aziende farmaceutiche che entrano in questo mercato significa generare maggiore competizione, con possibile riduzione dei costi.
